NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
Pharmacol Rev：解锁G-四联体作为抗病毒靶点
近日，克尔曼医科大学的研究者在Pharmacol Rev杂志上发表了题为"Unlocking G-Quadruplexes as Antiviral Targets"的文章。富含鸟嘌呤的DNA和RNA序列可以折叠成称为G-四链体(G4S)的非规范核酸结构。自从发现这些结构可以作为结合特定配体的支架以来，G4S引起了越来越多科学家的关注。G4结构在病毒复制、转
Nature Communications：G蛋白偶联受体磷酸化编码机制研究获进展
中国科学院生物物理研究所研究员王江云课题组、山东大学基础医学院教授于晓团队与孙金鹏团队，与北京大学教授金长文团队合作，在Nature Communications上在线发表了研究论文Structural studies of phosphorylation-dependent interactions between the V2R recept
Science子刊：利用脂质体纳米颗粒递送靶向IL1RAP基因的CRISPR/Cas9，可让白血病干细胞无处可逃
2021年6月18日讯/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（AML）是一种侵袭性的血癌，只有28%的AML患者能够存活5年。作为一种异质性血液恶性肿瘤，AML以异常增殖和分化受损为特征，是成人急性白血病的主要类型，在美国所有白血病亚型中死亡人数最多。在一项新的研究中，来自美国和韩国的研究人员开发出一种攻击白血病的最新方法，该方法有点像消灭蟑螂。它是一个
J Extracell Vesicles：CD9在黑色素瘤细胞胞外囊泡分泌中的作用
2021年6月1日讯/生物谷/BIOON/---近日，马德里自治大学(UAM)研究者在J Extracell Vesicles 杂志上发表了题为"CD9 inhibition reveals a functional connection of extracellularvesicle secretion with mitophagy in melanoma
阿斯利康发布PCSK9反义疗法最新研究成果
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。目前已获批靶向抑制PCSK9
G蛋白偶联受体突变：机制、病理生理学和潜在治疗途径
2021年5月12日讯/生物谷BIOON/---德国鲁道夫·舍恩海默生物化学、分子生物化学研究所Torsten Schöneberg和Ines Liebscher在PharmacologicalReviews杂志上发表了题为“Mutations in G Protein–Coupled Receptors:Mechanisms, Pathophys
Nat Commun：利用CRISPR/Cas9介导的A2AR基因缺失可显著增强CAR-T细胞抵抗一系列癌症的疗效
2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---一种称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法的癌症免疫疗法是革命性的，因为它已经产生了非常有效和持久的临床反应。CAR是一种工程化的合成受体，其功能是重新引导淋巴细胞（最常见的是T细胞）识别和消除表达特定靶抗原的细胞。CAR与细胞表面上表达的靶抗原的结合不依赖于MHC 受体，从而导致强有力的T细胞活化