首个A型血友病基因疗法！BioMarin公布Roctavian(valrox)美国审查最新进展，已在欧盟获批!
Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-11-30
Cell：我国科学家揭示人类μ型阿片受体识别吗啡和芬太尼的分子机制
我国研究人员报告并分析了诸如芬太尼、吗啡和奥利替丁之类的阿片类镇痛剂激活的人类μOR的高分辨率低温电镜结构，从而首次揭示了芬太尼和吗啡诱发μOR的识别和激活机制。
2022-11-25
两年获批三个FDA IND，三迭纪第三款3D打印药物进入临床阶段
T21利用3D打印技术实现了精准的结肠靶向递送，它体现了三迭纪在药物递送技术上的多样性，验证了新兴技术在产品开发上丰富的应用场景。
2022-11-18
Ann Intern Med：机体维生素D缺乏或与人群死亡率增加直接相关
来自南澳大学等机构的科学家们通过对来自英国30万名参与者进行研究支持了机体维生素D缺乏与死亡率之间的因果关系。相关研究结果表明，目前需要制定公共健康策略来维持人群机体健康的维生素D水平。
2022-11-04
首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!
Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。
2022-11-23
全身型重症肌无力(gMG)新药！FcRn拮抗剂efgartigimod皮下制剂获美国FDA优先审查，再鼎医药引进中国!
efgartigimod是第一款获批的新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂，静脉制剂Vyvgart已在美日欧获批，可显著改善肌肉力量&生活质量。再鼎医药签署协议将efgartigimod引进大中华区。
2022-11-25
荟萃分析发现，在前驱性糖尿病和2型糖尿病患者中，生活方式干预降低心血管发生率和全因死亡率的效果与常规护理相仿
这项对RCTs进行系统回顾和荟萃分析的研究表明，在降低前驱性糖尿病和2型糖尿病患者的心血管疾病发生率和全因死亡率方面，长期生活方式干预的效果与常规护理相仿。
2022-12-05
NEJM：小型临床试验表明靶向GPRC5D的CAR-T细胞可有效治疗骨髓瘤
研究人员指出一种利用对免疫系统中的T细胞进行基因改造后获得的CAR-T细胞疗法靶向一种有点神秘的细胞蛋白---GPRC5D抗原，该方法在对多发性骨髓瘤患者的首次临床试验中产生了令人瞩目的结果。
2022-10-25