Nat Commun：靶向GD2和B7H3的synNotch CAR-T细胞有望治疗神经母细胞瘤
2021年1月26日讯/生物谷BIOON/---嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法彻底改变了对白血病的治疗。遗憾的是，该疗法对治疗包括诸如神经母细胞瘤之类的儿童癌症在内的实体瘤并不有效。使用某些CAR-T细胞对神经母细胞瘤进行的临床前研究揭示了毒性作用。如今，在一项新的研究中，来自美国洛杉矶儿童医院的研究人员开发出一种改良版的CAR-T细胞，它在
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
吉利德JAK1抑制剂2b/3期临床结果积极 为UC患者提供持续缓解
今日，吉利德科学（Gilead Sciences）和Galapagos联合宣布，双方联合开发的口服JAK1选择性抑制剂filgotinib，在治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的2b/3期临床试验中表现出持久的疗效和安全性。与安慰剂相比，接受200 mg filgotinib治疗的患者在第10周达到临床缓解并维持缓解至第58周的比例显着提高。U
安进PCSK9抑制剂Repatha儿科3b期研究达主要终点
2020年8月27-29日，欧洲肝病学会（EASL）年会暨数字化国际肝脏大会（DILC）以线上会议形式隆重召开，这是EASL首次以“数字化会议”模式召开的年度盛会，吸引来自世界各地的科学和医学专家了解肝脏研究的最新进展，并交流临床经验。8月29日，安进公布降胆固醇药物Repatha（中文商品名：瑞百安，通用名：evolocumab，依洛尤单抗）治
阿斯利康Tagrisso(泰瑞沙)术后辅助治疗EGFRm早期肺癌(1b-3a)复发/死亡风险降低80%！
Tagrisso(泰瑞沙)将改变早期肺癌的临床实践，该药是第三代EGFR-TKI ，已获中国批准用于一线和二线治疗。
Cell Metab：维生素B3可用于治疗肌肉病变
近日，由赫尔辛基大学领导一项研究表明，烟酸维生素B3对进行性肌肉疾病具有治疗作用。研究发现烟酸延缓了线粒体肌肉疾病患者的病情进展，线粒体肌肉疾病是一种先天性疾病，目前没有有效的治疗手段。
B细胞肿瘤靶向新药！MEI/协和麒麟合作开发PI3Kδ抑制剂MEI-401，治疗3类肿瘤总缓解率75-100%
2020年04月26日讯 /生物谷BIOON/ --MEI Pharma是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于癌症治疗的创新疗法。近日，该公司宣布与日本药企协和麒麟(Kyowa Kirin)签订了一项全球许可、开发和商业化协议，以进一步开发和商业化ME-401。该药是一种口服选择性磷脂酰肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂，开发用于B细胞恶性肿