Nat Commun:新模型首次揭示了CRISPR-Cas9的DNA切割行为
在一项新的研究中,来自荷兰代尔夫特理工大学的研究人员提出了一种基于物理的模型,它建立了一个关于CRISPR-Cas9基因编辑如何运作的定量框架,并允许他们预测在哪里、以何种概率以及为何会发生靶向错误,即脱靶。这项研究使我们首次对当今最重要的基因编辑平台背后的机制有了详细的物理了解。
Nature子刊:一种新技术或能改善血液中癌症DNA的检测
来自MIT等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法,其能以最小的测序规模准确且有效地从患者机体的血液样本中识别出成千上万个DNA突变,这种名为MAESTRO的方法有望帮助检测接受治疗的患者机体的残存癌症病变,从而提醒临床医生患者机体出现的疾病复发,这明显优于目前的技术。
LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗,持久性如何?
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术,大大加速了基因治疗的快速发展,为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月,诺奖得主詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2
Nature:科学家构建基因表达调控DNA序列进化和适应度景观研究框架
顺式作用元件是位于基因旁侧序列中能影响基因表达的非编码DNA序列。这些顺式作用元件的突变可能影响与基因转录因子相互作用,从而调控基因表达,进而改变生物表型和适应度景观。一个完整的适应度景观由一个适应度函数定义,该函数将序列空间中的每个序列映射到其相关的适应度。但调控DNA序列与适应度建立的映射关系很难可靠地推广到整个序列空间,因此构建完全的适应度
武田与Code Bio达成20亿美元协议:利用靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台,开发罕见病基因疗法!
3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台,可克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战,包括免疫原性、大小和递送限制、无法再给药以及制造复杂性。
Nature Genetics:科学家发现DNA复制叉移动速度是细胞命运变化的基础
细胞的全能性在早期胚胎发育中出现,但其分子基础的特征仍不明显。德国慕尼黑大学的研究团队发现,DNA复制叉移动速度是细胞命运变化的基础,并促进细胞重编程。该研究成果于近日发表在《Nature Genetics》上,题为:DNA replication fork speed underlies cell fate changes and promotes rep
熬夜破坏癌症相关基因节律,促进DNA损伤并降低修复效率,增加癌症风险
越来越多的证据表明,夜班工作者中癌症更为普遍,这也促使了世界卫生组织(WHO)国际癌症研究机构在2019年将夜班工作归类为“可能对人类致癌”。但夜班工作究竟为何会增加癌症风险,现在仍不清楚。此外,当代年轻人熬夜现象越来越严重,因为加班、玩游戏、刷短视频等等,主动或被动熬夜已成为许多人的新常态。熬夜是否如夜班工作一样增加癌症风险?美国华盛顿州立大学的研究人员在
Advanced Materials :山东大学姜新义团队构建可吸入式纳米递送系统,逆转肺纤维化
特发性肺纤维化(IPF)是一种进行性且最终致命的呼吸系统疾病,影响全球超过500万人。IPF病人肺成纤维细胞异常活化、增殖,介导肺间质基质过度沉积,肺组织过度瘢痕化,使肺泡结构遭到持续性破坏,最终致使IPF患者肺部气体交换受损甚至肺功能丧失,从而导致呼吸衰竭引起死亡。目前,肺纤维化临床治疗手段,除了肺移植术外,无论是药物治疗还是以肺康复训练为主的非药物治疗,
Nat Genet:延缓DNA复制叉速度可导致细胞命运变化和增强细胞重编程效率
鉴于DNA复制叉(replication fork)的分子特性对调节DNA复制至关重要,来自德国慕尼黑大学和亥姆霍兹慕尼黑中心等研究机构的研究人员着手研究体内全能性细胞和体外培养中的全能样细胞(totipotent-like cell,即类似于全能性细胞的细胞)的复制叉动态。
我国科学家开发一种可分离的微针贴片以保护和递送DNA纳米疫苗
核酸疫苗(DNA或RNA)被研究用于在抗原呈递细胞(APC)中生成病毒蛋白,模拟目标病原体抗原以刺激免疫应答。它们在冷冻状态下可能会稳定几个月,但在室温下只能稳定几个小时。然而,许多欠发达国家或发展中国家没有足够的温控运输设施和免疫储存设施,迫切需要建立使该疫苗更加稳定、便于使用的方法。近期,国家纳米科学中心和北京中医药大学联合研究团