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DNA为本:熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传性耳聋

首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接(NHEJ)的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。

2022-07-18

章雪晴团队开发新型吸入式核酸纳米递送系统治疗肺纤维化

特发性肺纤维化 (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) ,是进行性的间质性肺病并伴有持续的肺功能损伤。

2022-07-07

Cell Reports:揭示DNA修复相关蛋白HMCES在小鼠胚胎干细胞中的转录调控功能

胚胎干细胞具有自我更新和多向分化的潜能,理论上可以分化成组织内的各种细胞类型,是再生医学的重要细胞来源。

2022-07-21

JEM:揭示趋化因子可与DNA形成纳米颗粒,触发慢性、功能失调的免疫反应

这项新的研究揭示了一种触发免疫系统的全新模式,通过这种模式,趋化因子-DNA纳米粒子可以诱发炎症。

2022-07-18

Nature重磅:AAV递送CRISPR,体内改造B细胞,产生广泛中和抗体治疗艾滋病

这项研究成果仍是令人兴奋,它表明直接基因编辑B细胞从而产生特异性广泛中和抗体(bNAbs)将成为缺乏有效疫苗的传染性疾病的潜在治疗方案。

2022-06-22

Exper Biol Med:揭示人类帕金森疾病风险的新型DNA线索

来自莫道克大学等机构的科学家们通过研究开发了一种治疗帕金森疾病的新型疗法,文章中,研究人员揭示了帕金森疾病患者大脑神经细胞退化背后的特殊分子机制。

2022-06-30

Genome Biol:开发出NT-seq方法,可同时检测细胞中的三种不同类型的DNA甲基化

细胞控制它们的基因活性的一种方式是在DNA上添加小的化学修饰,以决定哪些基因开启或关闭。

2022-07-14

Nature:新研究揭示DNA双螺旋解链机制

这些作者将继续开展这项研究工作,以了解DNA复制机器在DNA双螺旋打开后是如何让它解链的,以及如何调节这种复制机器以避免DNA损伤的积累。

2022-06-23

一次注射,长期有效,诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力

2022年6月24日,Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据,效果积极,单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。

2022-06-27

Nature:DNA分析揭示黑死病起源地

黑死病,是由鼠疫耶尔森菌(Yersinia pestis)引起的,在公元1346年至1353年曾席卷整个欧亚大陆,据估计最多造成了60%的当地人口死亡。

2022-06-16