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地中海贫血口服疗法III期研究成功

Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R(PKR)激活剂,对野生型和突变型PKR均有激活作用,可以改善血红细胞的能量供应,提高血红细胞的健康水平。

2024-06-05

潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%,公司股价大涨76%

亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病,会影响运动功能,导致行为症状和认知能力下降,从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。

2024-07-20

Moderna公司最新论文:mRNA疗法治疗T细胞介导的自身免疫病

该研究表明,通过LNP-mRNA递送膜锚定的IDO1,可抑制免疫应答,改善多种T细胞介导的自身免疫疾病模型。

2024-09-14

一线治疗胰腺癌联合疗法积极数据公布

根据迄今为止的安全数据,该试验的数据和安全监测委员会已批准以320 mg口服剂量招募更多患者,其中第一位患者已经服药并正在等待第一次扫描。

2024-09-15

Nat Genet:通过表观遗传疗法激发转座子新抗原,推进癌症免疫治疗

研究团队以胶质细胞瘤为模型,成功证明了表观遗传疗法激活转座子,从而产生更多转座子新抗原的可能性,为将来表观遗传疗法和免疫疗法的联合治疗提供了理论基础。

2024-09-06

J Hepatol:科学家发现治疗人类脂肪性肝病的新型潜在疗法

本文研究结果强调了ACMSD抑制在增强肝脏中NAD+水平和促进基因组保护方面的益处,同时还揭示了其在MASLD/MASH疾病中的治疗潜力。

2024-10-17

Immunity:狼疮患者中特殊的免疫反应或能帮助开发出新型靶向性疗法

这项最新研究中,研究人员发现,单核细胞在内化含有线粒体的狼疮红细胞时不仅能产生IFN,还能产生IL-1β。

2024-10-29

Cell子刊:江南大学田培郡团队开发益生菌疗法,用于抑郁症治疗

具有3-吲哚-乳酸(ILA)生成能力的“精神益生菌”短双歧杆菌,通过激活芳香烃受体(AhR)信号来减轻神经炎症,从而发挥抗抑郁效果。

2024-11-03

多项研究:定制化DNA“开关”;「AI算命」精准计算10年内死亡风险,准确率近80%!

人工智能正在开启生物医学领域的一场革命,它不仅让科学研究变得更加高效精准,还为疾病的预防、诊断和治疗带来了前所未有的可能性。

2024-11-14

微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展

微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得。

2024-08-10