Nature Biotechnology：突破mRNA翻译瓶颈：LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能
本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造，大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力，为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。
2024-10-02
Mol Cell：识别出能预测肝癌患者对免疫疗法反应的特殊生物标志物
本文研究结果表明，通过促进STING/IFN通路，NBR1或能作为肝星状细胞中p62缺乏的合成易感性靶点，这或许就会增强机体CD8+ T细胞反应从而抑制肝细胞癌的进展。
2024-11-16
Nature Microbiology | 噬菌体疗法：迎战抗生素耐药性的未来希望
噬菌体疗法作为应对抗生素耐药性感染的一种潜在解决方案，具有重要的公共卫生意义。尽管面临许多挑战，但通过多方协调努力，噬菌体疗法有望成为一种可行的治疗选择，以帮助克服抗生素耐药性危机。
2024-06-16
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
Sci Immunol | 天然免疫新发现：刘德培团队报道Schlafen-11是细胞内单链DNA的模式识别受体
这项研究发现单链DNA作为一种病原相关分子模式，可以激活其模式识别受体SLFN11，从而引发天然免疫反应。
2024-06-21
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
形成长期记忆，DNA损伤和大脑炎症必不可少
海马体一直被认为是大脑的记忆中心。该研究显示，刺激会引发海马体中的特定神经元的DNA损伤和修复周期，从而导致稳定记忆的细胞群（一群代表了过去经历的大脑细胞）。
2024-04-05
CAR-T细胞疗法研究进展（第43期）
近年来，CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外，经改进后，也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病，具有更广阔的应用空间。
2024-04-28
正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23