Science：揭示Ccr4-Not复合物监测翻译中核糖体的密码子最优性
2020年4月21日讯/生物谷BIOON/---受到严密控制的基因表达过程需要信使RNA（mRNA），mRNA代表着来自DNA的多肽蓝图，需要细胞的蛋白生产机器--核糖体---来翻译。因此，蛋白水平在很大程度上取决于细胞mRNA的水平，而控制mRNA的衰减是决定基因表达整体水平的最关键过程之一。mRNA的半衰期在不同转录本之间差异很大，对mRNA衰减率（mR
随访时间长达4年！A型血友病基因疗法长期疗效喜人
BioMarin Pharmaceutical宣布了其治疗成人重度A型血友病的研究性基因疗法valocococogene roxaparvovec，在开放标签1/2期临床研究中的最新结果。长期随访结果表明，在接受一次基因疗法后4年时，患者仍然不需要接受其它预防性疗法。该数据已作为最新摘要提交给将于今年6月14—19日举行的世界血友病联盟（WFH）
阿斯利康BTK抑制剂Calquence单药一线治疗4年总缓解率(ORR)高达97%！
Calquence单药一线治疗初治CLL患者4年总缓解率（ORR）高达97%、治疗复发/难治CLL患者18个月生存率高达88%，并显示出长期的良好安全性。
礼来Verzenio：第一个降低高危HR+/HER2-早期乳腺癌复发风险的CDK4/6抑制剂！
Verzenio是一种口服靶向药，选择性抑制CDK4/6，恢复细胞周期控制，阻断肿瘤细胞增殖。
Cell：肿瘤内CD4+ T细胞介导人膀胱癌的抗肿瘤细胞毒性
2020年6月9日讯 /生物谷BIOON /——抗PD-1免疫治疗已经成为了一种明星疗法。膀胱癌患者对抗PD-1免疫治疗有反应，但并不常见。到目前为止，研究人员对介导肿瘤排斥反应的特异性T细胞尚不清楚。为了揭开这个秘密，来自加州大学旧金山分校、加州大学洛杉矶分校和Chan Zuckerberg Biohub公司的研究人员对7例患者的30604个T细胞进行了测
美国FDA批准Tivicay PD(多替拉韦分散片)，用于≥4周、≥3公斤儿科患者！
Tivicay PD是FDA批准的第一个分散片配方的整合酶抑制剂，将缩小成人和儿童HIV治疗方案的差距。
新型小鼠与人胚胎嵌合体中含有高达4%的人类细胞
据国外媒体报道，嵌合体（chimera）一般是指由两组不同DNA组成的生物。在一项新研究中，科学家培育的小鼠-人嵌合体胚胎中含有高达4%的人类细胞，这是迄今为止所有嵌合体中含有人类细胞数量最多的。令人惊讶的是，这些人类细胞甚至可以从小鼠细胞中学习，并发育得更快，换言之，这种嵌合体胚胎更接近小鼠胚胎的发育速度，而不是更缓慢的人类胚胎发育速度。研究作
辉瑞新一代口服JAK1抑制剂abrocitinib 4项III期临床研究获得成功！
abrocitinib被美国FDA授予了突破性药物资格，这是一种口服小分子，选择性抑制JAK1。