Nature：重新设计Cas9蛋白，解决脱靶问题，让基因编辑更安全
CRISPR-Cas9基因编辑技术，通过向导RNA（gRNA）将Cas9酶靶向目标DNA序列，Cas9酶切割目标DNA双链，造成DNA双链断裂，DNA在非同源末端连接（NHEJ）修复时出错，从而实现基因敲除。然而，CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应，可能会在错位的基因位点切割DNA双链，从而导致潜在风险，这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床
Science子刊：利用CRISPR-Cas13沉默神经系统中的靶基因，有望治疗一系列神经系统疾病
在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究人员在小鼠的中枢神经系统中使用了一种针对性的CRISPR技术来关闭可导致ALS和亨廷顿舞蹈病的突变蛋白的产生。
Cell子刊：经过化学修饰的gRNA可将CRISPR-Cas13在人细胞中的靶向效率提高2至5倍
2021年8月11日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，美国纽约大学和纽约基因组中心的Neville Sanjana博士及其团队为靶向RNA而不是DNA的CRISPR系统开发出经过化学修饰的向导RNA（gRNA），这是拓展基因修饰及其表达水平的最新努力。这些经过化学修饰的gRNA极大地增强了在人类细胞中靶向---追踪、编辑和/或敲降（knockdo
Nat Commun：利用CRISPR-Cas13b基因编辑技术高效阻止新冠病毒及其变体在人细胞中的复制
2021年7月21日讯/生物谷BIOON/---最近，令人担忧的SARS-CoV-2病毒变体的出现突出表明需要创新方法以便同时抑制病毒复制和防止病毒逃避宿主免疫反应和抗病毒药物治疗。在一项新的研究中，澳大利亚研究人员使用一种称为CRISPR-Cas13b的基因编辑技术成功地阻止SARS-CoV-2病毒在受感染的人类细胞中的传播，这可能为治疗COVID-19铺
NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
Mol Cell：光敏性sgRNA调控Cas9蛋白的失活
对CRISPR-Cas9技术的精确调控可以提高其在基因编辑方面的安全性和适用性，然而这一目标目前却仍受 “不完全失活” 、 “速率过慢” 等缺点的限制。为了克服这些障碍，在最近一项研究中，来自约翰霍普金斯大学的Taekjip Ha教授等人设计了光敏感、可裂解的guide RNA（pcRNA），从而能够利用光照达到降解sgRNA分子，进而调控Cas9核酸酶基因
研究发现RNA互补抑制Cas13活性的分子机制
近日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）研究员杨荟研究组、美国纪念斯隆凯特琳癌症中心教授Dinshaw J. Patel研究组和分子细胞卓越中心研究员丁建平研究组合作，在Molecular Cell上，在线发表了题为Structural basis for self-cleavage prevention
JBC：新研究揭示与精神分裂症相关的胆固醇转运蛋白ABCA13突变
2020年12月31日讯/生物谷BIOON/---科学家们一直怀疑细胞中胆固醇转运蛋白ABCA13发生的突变与精神疾病有关，但发现很难证明这一点，也很难确定它是如何发生的。如今，在一项新的研究中，来自日本京都大学等研究机构的研究人员提供了证据表明ABCA13蛋白受到破坏的小鼠表现出精神分裂症的特征性行为。他们研究ABCA13的功能，并将他们的研究成果发表在J
Nature子刊：抗CRISPR蛋白介导的CRISPR-Cas9系统可提高基因编辑效率，同时降低脱靶效应
2020年12月9日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑可能会引起不想要的遗传变化。在一项新的研究中，来自日本广岛大学和东京医科齿科大学的研究人员开发出一种很有前途的修复方法，即关闭CRISPR-Cas9基因编辑，直到它达到关键的细胞周期阶段，在这个阶段，更精确的修复可能会发生。根据这些研究结果，他们成功地展示了更精确的基因编辑，并抑制