基因编辑领域的灾难，人类存在适应性免疫系统针对Cas9
CRISPR-Cas9系统是基因组编辑的强大工具，可以精确修饰特定的DNA序列。正在进行许多努力以使用CRISPR-Cas9系统来治疗性地纠正人类遗传疾病。最广泛使用的Cas9直系同源物来自金黄色葡萄球菌（SaCas9）和酿脓链球菌（SpCas9）。鉴于这两种细菌以很高的频率感染人群，在体内是否预先存在的适应性免疫应答对于这两种Cas9，还不是很清楚。2019年1月29日，斯坦福大学P
12位华人学者当选2019年美国微生物科学院院士
日前，美国微生物科学院（American Academy of Microbiology，AAM）正式公布了2019年度美国微生物科学院院士入选名单，共有109名科学家当选，包括12位华人学者。美国微生物科学院是生命科学领域中全球最大且历史最悠久的会员组织“美国微生物学会”的下设机构之一，处于国际微生物学科的领导地位，当选院士的科学家中不乏诺贝尔奖、拉斯克奖和美国国家科学奖章得主。据了解，此次当选
Cell：蛋白CXCL12诱导侧支动脉形成，促进心脏再生
2019年1月26日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学的研究人员在小鼠中揭示出一种蛋白促进向缺氧的心脏组织供血的小动脉生长。这些新动脉的生长可能有助于治愈心脏病发作引起的损伤，甚至有助于预防这种损伤。相关研究结果于2019年1月24日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“A Unique Collateral Artery Development Program Pro
发现第三种CRISPR-Cas系统，显著降低脱靶效应
2019年1月24日/生物谷BIOON/---来自原核生物CRISPR/Cas系统的酶已被用作可编程的和高度特异性的基因组编辑工具。目前的基因组编辑技术集中在II型CRISPR-Cas系统上，该系统含有单个用于DNA切割的蛋白效应核酸酶。然而，到目前为止，仅有两个II型核酸酶家族用于人细胞中的基因组编辑：Cas9，即一种由两个向导RNA（gRNA）引导的核酸酶，含有两个核酸酶结构域：HNH和Ruv
2018年12月CRISPR/Cas最新研究进展
2018年12月31日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 2018年11月26日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过
12周减重2.3公斤 糖尿病新药2期结果积极
作为一家专注于为各种代谢疾病研发新药的生物医药公司，Zafgen日前公布了其第二代MetAP2抑制剂ZGN-1061在2型糖尿病患者中的2期临床试验数据，血糖控制、安全性和耐药性等各项主要目标结果积极，并确定了有效剂量的最可能范围。Zafgen公司利用其专有的甲硫氨酸氨肽酶2（MetAP2）生物平台，基于该靶点的通路机制为多种常见和罕见代谢疾病开发新药。ZGN-1061是该公司一款用于
Cell：利用CRISPR-Cas9鉴定出新的辅助性T细胞调节基因
2019年1月15日/生物谷BIOON/---T细胞是免疫系统中的关键细胞。在一项新的研究中，来自英国威康基金会桑格研究所和芬兰图尔库大学的研究人员构建出首个逆转录病毒CRISPR-Cas9基因编辑文库来探究对小鼠T细胞的调节。他们绘制出控制辅助性T细胞（T helper cell, Th）的最为重要的基因的图谱，并鉴定出几个新的调节基因。基于此，他们揭示了很多不同的基因参与Th细胞激活和发育的复
让CRISPR系统更安全 研究人员为Cas9蛋白装上开关
日前，包括CRISPR基因编辑系统的先驱之一Jennifer Dounda教授在内的加州大学伯克利分校的研究团队，在《细胞》杂志上发表了一篇科学论文，在这项研究中，研究人员在CRISPR基因编辑系统使用的“剪刀”Cas9蛋白上装上了一个安全开关，让它只能在特定组织中才能产生活性。这一安全措施进一步增强了CRISPR基因编辑系统的安全性。CRISPR基因编辑系统自问世以来，在科学研究和医
Cell：给Cas9一个开启开关，从而更好地控制CRISPR基因编辑
2019年1月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员利用一种称为循环排列（circular permutation）的技术，构建出一套称为Cas9-CP的新型Cas9变体，这将简化Cas9融合蛋白的设计，使得它们能够用于除了简单的DNA切割之外的多种应用，比如碱基编辑和表观遗传修饰。相关研究结果发表在2019年1月10日的Cell期刊上，论文标题为“
JCI insight：CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组