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Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症

CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中,来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明,在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞

2021-04-06

PLoS Pathog:抗碳水化合物抗体2G12交叉中和HIV-1和H3N2病毒,有望作为对抗有包膜RNA病毒的通用抗体

2021年4月8日讯/生物谷BIOON/---从HIV-1感染者身上发现的广泛中和抗体(bnAb)有助于设计和开发HIV-1候选疫苗和药物。其中的许多抗体已经显示出对不同HIV-1毒株和亚型的显著效力和广度。其中的一类不寻常的bnAb是专门靶向HIV-1包膜糖蛋白(Env)上的聚糖屏障(glycan shield)的抗碳水化合物抗体。虽然HIV-1 Env上

2021-04-08

2021年3月12日Science期刊精华

2021年3月18日讯/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊(2021年3月12日)发布,它有哪些精彩研究呢?让小编一一道来。1.Science:抗磷脂综合征研究取得重大突破!阻断EPCR-LBPA结合有望治疗这种疾病doi:10.1126/science.abc0956; doi:10.1126/science.abg6449在一项新

2021-03-18

欧洲首个青少年(12-17岁)肥胖症疗法!诺和诺德GLP-1受体激动剂Saxenda(利拉鲁肽)即将获批!

在2015年,Saxenda已在欧盟获批,用于治疗肥胖症或超重成人患者。

2021-03-28

我国增加12个病种纳入儿童血液病恶性肿瘤救治管理病种范围

  国家卫健委发布《关于进一步扩大儿童血液病恶性肿瘤救治管理病种范围的通知》(以下简称《通知》),宣布将12个病种纳入儿童血液病恶性肿瘤救治管理病种范围。《通知》指出,为进一步推进儿童血液病恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作,维护儿童健康权益,将中枢神经系统肿瘤(脑胶质瘤、髓母细胞瘤、颅咽管瘤、室管膜肿瘤)、恶性生殖细胞瘤、头颈胸部肿瘤(鼻咽

2021-03-19

武田Takhzyro在日本申请上市:治疗≥12岁患者预防HAE发作!

Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物,可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。

2021-03-20

美国FDA批准Arcalyst:用于治疗≥12岁患者,并降低复发风险!

Arcalyst是第一个也是唯一一个获美国FDA批准治疗复发性心包炎的药物。

2021-03-20

2021年2月CRISPR/Cas最新研究进展

2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。2020年10月,德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做

2021-02-28

Mol Cell:新型基因编辑技术可让CRISPR-Cas9按顺序编辑DNA

2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员发现了一种新的基因编辑技术,可以随着时间的推移对序列剪切或编辑进行编程。相关研究结果近期发表在Molecular Cell期刊上,论文标题为“Sequential Activation of Guide RNAs to Enable Successive

2021-02-28

Cell:使用Cas9记录生物事件经过的时间和时间信息

使用Cas9记录生物事件经过的时间和时间信息

2021-02-22