我国科学家揭示CRISPR-Cas系统对宿主细胞成瘾机制
2021年4月30日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas系统有效地保护细菌和古细菌免受病毒和其他类型的外来DNA的侵害，但是，作为防御系统的特征，它们也给宿主带来不可忽视的适应成本，例如，自身免疫的风险和对外源有益基因的排斥。据推测，这些代价导致CRISPR-Cas在细菌中的频繁丢失，这反映在这种系统的斑片状分布上，甚至在亲缘关系较近的细菌菌株之
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
2021年3月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年3月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
Mol Cell：光敏性sgRNA调控Cas9蛋白的失活
对CRISPR-Cas9技术的精确调控可以提高其在基因编辑方面的安全性和适用性，然而这一目标目前却仍受 “不完全失活” 、 “速率过慢” 等缺点的限制。为了克服这些障碍，在最近一项研究中，来自约翰霍普金斯大学的Taekjip Ha教授等人设计了光敏感、可裂解的guide RNA（pcRNA），从而能够利用光照达到降解sgRNA分子，进而调控Cas9核酸酶基因
礼来新一代KRAS G12C抑制剂：临床前数据亮眼，抗癌活性较AMG 510提高10倍
RAS是人类肿瘤中最先被鉴定出来的致癌基因，也是存在最为广泛的致癌性突变基因之一，发现至今已超过40年，一度被认为是“不可成药”靶点。RAS基因家族目前已知的成员包括KRAS、NRAS和HRAS，其中KRAS突变最为常见，大约占85%。RAS原癌基因编码细胞内鸟嘌呤核苷酸结合蛋白，属于GTPase家族。RAS GTPases通过响应细胞外信号，在结合GTP的
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
2021年3月12日Science期刊精华
2021年3月18日讯/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊（2021年3月12日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。1.Science：抗磷脂综合征研究取得重大突破！阻断EPCR-LBPA结合有望治疗这种疾病doi:10.1126/science.abc0956; doi:10.1126/science.abg6449在一项新
PLoS Pathog：抗碳水化合物抗体2G12交叉中和HIV-1和H3N2病毒，有望作为对抗有包膜RNA病毒的通用抗体
2021年4月8日讯/生物谷BIOON/---从HIV-1感染者身上发现的广泛中和抗体（bnAb）有助于设计和开发HIV-1候选疫苗和药物。其中的许多抗体已经显示出对不同HIV-1毒株和亚型的显著效力和广度。其中的一类不寻常的bnAb是专门靶向HIV-1包膜糖蛋白（Env）上的聚糖屏障（glycan shield）的抗碳水化合物抗体。虽然HIV-1 Env上
欧洲首个青少年(12-17岁)肥胖症疗法！诺和诺德GLP-1受体激动剂Saxenda(利拉鲁肽)即将获批!
在2015年，Saxenda已在欧盟获批，用于治疗肥胖症或超重成人患者。
我国增加12个病种纳入儿童血液病恶性肿瘤救治管理病种范围
国家卫健委发布《关于进一步扩大儿童血液病恶性肿瘤救治管理病种范围的通知》（以下简称《通知》），宣布将12个病种纳入儿童血液病恶性肿瘤救治管理病种范围。《通知》指出，为进一步推进儿童血液病恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作，维护儿童健康权益，将中枢神经系统肿瘤（脑胶质瘤、髓母细胞瘤、颅咽管瘤、室管膜肿瘤）、恶性生殖细胞瘤、头颈胸部肿瘤（鼻咽