Cell子刊:作为CAR-T细胞疗法有希望的蛋白靶标竟帮助实体瘤欺骗免疫系统
在一项新的研究中,来自美国圣犹达儿童研究医院的研究人员使癌症免疫疗法离治疗诸如脑瘤之类的实体瘤更近了一步。他们在原理验证实验中验证了一种靶向GRP78蛋白的细胞免疫疗法。
Genome Biology:魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果,LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
类器官之父新论文:多重碱基编辑,一步生成肿瘤类器官模型
研究团队希望通过这种方法来建立一个具有复杂基因型的突变类器官库,以便更好地研究人类癌症的发生机制。研究团队进一步证明了多重碱基编辑在肝脏、子宫内膜和类器官突变中用于多个上皮组织的癌症建模的多功能性和灵
Science子刊:敲除这种抗病毒先天免疫系统,可改善癌症治疗
干扰树突状细胞中的MAVS通路可能是一种有前途的癌症治疗策略,能够增强抗肿瘤免疫反应,特别是可以与放疗、免疫检查点阻断疗法等治疗相结合。
中国科研人员开发全球首个来自生命三域之一古菌域的微型基因编辑工具
该团队在细菌体内验证了SisTnpB1的靶向切割活性。通过设计靶向质粒等外源遗传元件的引导RNA,SisTnpB1系统可以在细菌体内37℃条件下实现特异性切割并消除这些遗传元件。
Cell:中美科学家联手开发出共同培养胚胎干细胞和胚胎外干细胞的新型培养系统
在一项新的研究中,来自中国昆明理工大学、中国农业大学、中国科学院、美国德克萨斯大学西南医学中心等研究机构的研究人员开发出了一种新型培养系统,可共同培养胚胎干细胞(embryonic stem cell
里程碑时刻:首个CRISPR疗法获批上市,已有百位患者接受治疗,售价将高达200万美元
医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示,CRISPR疗法的首次获批,对技术创新者来说是一个里程碑,对研究这一机制的生物学家来说也是如此。
Cell Stem Cell:张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病
研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明,经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。
股价当天暴跌40%,首个体内碱基编辑人体临床数据发布,一例患者死亡引发安全性担忧
Verve-201 疗法,使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达,降低 LDL-C 和甘油三酯水平,用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)和难治性高
常凌乾团队开发纳米电穿孔-DNA张力传感系统,用于评估癌症耐药性
以抗肿瘤药物DOX作为药物模型,并采用A549细胞(人类非小细胞肺癌)作为细胞模型进一步验证了NDT平台的功能性。