Nat Commun:新模型首次揭示了CRISPR-Cas9的DNA切割行为
在一项新的研究中,来自荷兰代尔夫特理工大学的研究人员提出了一种基于物理的模型,它建立了一个关于CRISPR-Cas9基因编辑如何运作的定量框架,并允许他们预测在哪里、以何种概率以及为何会发生靶向错误,即脱靶。这项研究使我们首次对当今最重要的基因编辑平台背后的机制有了详细的物理了解。
iScience :首次在蜱虫中进行CRISPR-Cas9基因编辑
蜱虫(Tick)是一种传播人兽共患病的重要媒介。作为严格的吸血性节肢动物,蜱几乎可以叮咬陆地上所有的动物,且吸血时间长、吸血量大、生活史复杂。这些特点使蜱携带了最广泛的病原体种类,包括病毒、细菌、真菌、寄生虫;传播40余种疾病,如莱姆病、森林脑炎、克里米亚-刚果出血热、发热伴减少综合征、立克次体病、无形体病、巴贝西虫病等,可导致死亡或
Cell:新型CRISPR成像技术平台Perturb-map或能揭示控制机体肿瘤免疫力的特殊基因
来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新技术,其或能以此前不可能实现的规模和分辨率将特定基因与复杂的肿瘤特征联系起来,相关研究结果或有望帮助开发出针对抗癌药物的新方法。
LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗,持久性如何?
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术,大大加速了基因治疗的快速发展,为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月,诺奖得主詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2
Cell Discovery:人类三原核胚胎中进行线粒体DNA碱基编辑取得成功
Nature发表了刘如谦(David Liu)团队的题为:A bacterial cytidine deaminase toxin enables CRISPR-free mitochondrial base editing 的研究论文,刘如谦团队发现并命名了一种细菌毒素——DddA,它可以催化双链DNA(dsDNA)中胞苷的脱氨,将胞嘧啶(C)转化为尿嘧啶
Cell子刊:陈斯迪团队利用CRISPR筛选,发现增强CAR-T效果新手段
CAR-T细胞疗法通过将肿瘤检测分子引入T细胞来利用对癌症的免疫反应。在过去十年中,FDA批准了六种CAR-T细胞疗法来治疗B细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤。尽管早期的治疗取得了成功,但随着时间的推移,治疗的有效性往往会降低,这已经开始寻找增强T细胞功能的方法。目前还没有批准的CAR-T细胞疗法来治疗实体瘤。美国耶鲁大学遗传学副教授陈斯迪团队在 Cell 子刊 C
Science China:Life Sciences:研究建立高效制备基因编辑猪技术体系
近日,中国农业科学院北京畜牧兽医研究所动物基因工程与种质创新科技创新团队联合深圳农业基因组研究所动物基因组研究中心,成功建立了一种名为报告RNA富集的双引导RNA核蛋白(RE-DSRNP)的高效编辑技术体系,可用于快速制备无外源DNA基因编辑克隆猪,并利用该体系首次成功获得了 WIP1 基因编辑的雄性繁殖障碍模型猪。相关研究成果发表在
Nature Communications :CRISPR基因编辑会导致可遗传的基因组结构突变
CRISPR-Cas9是对微生物、动植物,以及人类基因组进行修饰的强有力工具。在医疗保健领域,CRISPR-Cas9基因编辑为治愈遗传病、癌症,乃至心脏病等重大疾病带来了前所未有的希望。但这一切的前提是DNA被正确的修饰,而没有产生意外的变化。在进行CRISPR基因编辑时,脱靶性是一个重点关注的问题,因为这可能会破坏其他功能基因从而带
Nature:重新设计的Cas9版本可让基因编辑更安全
在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员对一种广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具中的一个关键组件---Cas9---进行重新设计,使得它靶向错误的DNA片段的可能性降低数千倍,同时保持与原始的Cas9版本一样的效率,使得它可能更加安全。
Nature:重新设计Cas9蛋白,解决脱靶问题,让基因编辑更安全
CRISPR-Cas9基因编辑技术,通过向导RNA(gRNA)将Cas9酶靶向目标DNA序列,Cas9酶切割目标DNA双链,造成DNA双链断裂,DNA在非同源末端连接(NHEJ)修复时出错,从而实现基因敲除。然而,CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应,可能会在错位的基因位点切割DNA双链,从而导致潜在风险,这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床