Nature子刊:冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入,用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入,实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量,在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入,恢复了凝血因子Ⅸ的表达,从而恢
2022-12-02
Cell:在数千种病毒中发现CRISPR-Cas系统,有望改善细胞基因组编辑
在一项新的研究中,研究人员发现在公开的可感染这些微生物的病毒(称为噬菌体)的基因组序列中,CRISPR-Cas系统占0.4%。相关研究结果发表在2022年11月23日的Cell期刊上。
2022-11-28
德国默克与三迭纪发表联合署名文章,深度解析3D打印技术在制剂开发和生产中的优势
文章首次披露了双方此前的合作研究成果,通过MED®技术和Merck辅料相结合,成功实现了难溶药物的增溶,并为提高体内生物利用度这一制剂难题提供了技术解决方案。
2022-12-27
两篇Science揭示揭示RNA引导的CRISPR-Cas效应蛋白切割可触发适应性免疫反应
两项新的研究揭示了自然界中的一种RNA引导的CRISPR/Cas效应蛋白切割功能,可用于体外和人类细胞中的RNA检测应用。
2022-11-30
科学家揭示幼年斑马鱼大脑视觉神经回路的自动重建技术
重建突触之间的连接网络需要整个大脑高分辨率的电子显微镜图像和能够有效追踪整个神经元分布的检测工具。德国马克斯普朗克生物智能研究所研究团队利用电子显微镜对幼年斑马鱼大脑进行了切片和成像
2022-12-12
张元豪团队使用CRISPR-CATCH技术,实现对ecDNA的靶向分析
早在上世纪六七十年代,科学家们就发现了癌细胞中存在一类微小染色体,之后发现这些没有中心粒和端粒的DNA元件是环形的,大小为几个Mb。
2022-10-18
Medidata AI高级副总裁Arnaub Chatterjee: AI技术打开精准医疗新药研发的未来大门
临床试验受试者招募难一直是临床试验开展中面临的一大难题。相关数据统计,80%的临床试验无法在目标入组时间内完成入组,55%的试验因受试者人数过少而终止。
2022-12-14
华大智造华东区首台超低温自动化样本库交付上海人体肠道菌群功能开发工程技术研究中心!
未来,华大智造将继续围绕生命的“读写存”缔造“生命科技核心工具”,不断赋能FMT技术在慢性疾病领域研究,为多领域、多场景应用提供平台支撑力量。
2022-12-30
Nature:一种基于CRISPR/Cas9的非病毒精准基因组编辑临床级疗法
最近几年,CRISPR基因编辑系统在癌症治疗领域被广泛探索,它可以精准编辑患者特定基因,并与腺病毒载体(AAV)结合,快速有效地激活免疫系统,以对癌细胞发起攻击。然而,由于个体间存在差异,导致现有疗法
2022-11-22