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《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美

《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。

2025-01-14

张锋最新论文:开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶,为更安全的基因编辑疗法奠定基础

该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造,设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。

2025-01-12

Cell重磅:AI从头设计生成小型结合蛋白,大幅提高先导编辑效率

在这项最新研究中,研究团队利用 RFdiffusion 来抑制错配修复(MMR)通路,从而提高先导编辑(PE)效率。

2025-08-07

Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗

该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。

2025-04-13

Cell:为CRISPR穿上“隐形战衣”—— StealTHY技术如何揭开被免疫系统隐藏的转移密码?

StealTHY平台,正是这样一扇窗。它让我们能够拨开免疫反应的重重迷雾,第一次清晰地窥见癌细胞在与免疫系统共存的真实生态下,为了生存和扩张而演化出的种种狡猾伎俩。

2025-11-12

Nature连发4篇论文,揭开这种RNA编辑酶在自身免疫疾病中的作用

该研究通过识别来自内源性 Alu 元件的 dsRNA 发挥作用,揭示了 ZBP1 依赖性信号转导是 ADAR1 基因突变所导致的自身炎症病理的基础。

2025-11-18

Nature Medicine:治疗朊病毒疾病——基因编辑带来的曙光

这项技术的成功不仅对朊病毒疾病患者意义深远,更让我们看到了基因编辑技术在精准医学中的巨大潜力。

2025-01-17

Cell:我国科学家揭示V型CRISPR系统起源背后的功能性RNA分裂机制

这项研究不仅阐明了V型CRISPR系统进化背后的分子机制,而且鉴定出了一组具有灵活向导RNA的紧凑型核酸酶,为开发更小、更通用且更易于控制的CRISPR工具提供了设计原则。

2025-10-28

Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

Science:基因调控新范式!目标基因如何“囚禁”自己的增强子?

我们曾以为,基因的表达与沉默,如同一场精心编排的管弦乐,由启动子 (promoter) 作为乐团的指挥席,而远方的增强子 (enhancer) 则是那位激情四溢、手持指挥棒的灵魂指挥家。这位&ldqu

2025-09-24