锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
Cell重磅：AI从头设计生成小型结合蛋白，大幅提高先导编辑效率
在这项最新研究中，研究团队利用 RFdiffusion 来抑制错配修复（MMR）通路，从而提高先导编辑（PE）效率。
2025-08-07
Nature连发4篇论文，揭开这种RNA编辑酶在自身免疫疾病中的作用
该研究通过识别来自内源性 Alu 元件的 dsRNA 发挥作用，揭示了 ZBP1 依赖性信号转导是 ADAR1 基因突变所导致的自身炎症病理的基础。
2025-11-18
Cell：为CRISPR穿上“隐形战衣”—— StealTHY技术如何揭开被免疫系统隐藏的转移密码？
StealTHY平台，正是这样一扇窗。它让我们能够拨开免疫反应的重重迷雾，第一次清晰地窥见癌细胞在与免疫系统共存的真实生态下，为了生存和扩张而演化出的种种狡猾伎俩。
2025-11-12
Cell：我国科学家揭示V型CRISPR系统起源背后的功能性RNA分裂机制
这项研究不仅阐明了V型CRISPR系统进化背后的分子机制，而且鉴定出了一组具有灵活向导RNA的紧凑型核酸酶，为开发更小、更通用且更易于控制的CRISPR工具提供了设计原则。
2025-10-28
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Science：基因调控新范式！目标基因如何“囚禁”自己的增强子？
我们曾以为，基因的表达与沉默，如同一场精心编排的管弦乐，由启动子 (promoter) 作为乐团的指挥席，而远方的增强子 (enhancer) 则是那位激情四溢、手持指挥棒的灵魂指挥家。这位&ldqu
2025-09-24
我国学者将基因编辑的猪肝脏移植到人体内，并监测其运行状况
该项研究的顺利开展，是异种器官移植领域的重大突破，也是异种肝移植向临床迈进的关键一步，为下一步的临床应用提供了理论依据和数据支撑。
2025-03-28