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非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展

研究论文报道了一种名为TBE(Thymine base editor)的不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑工具。与现存的其他胸腺嘧啶编辑工具相比,TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象

2024-08-20

Cell Host Microbe揭秘母乳微生物群与儿童哮喘、过敏及母体基因组之间的紧密关联

本研究发现,母乳微生物群(HMM)与儿童哮喘及过敏致敏紧密相关,如特定微生物和代谢途径可影响疾病风险。同时,母体基因组与HMM存在关联并影响其组成,这为理解母乳喂养对儿童健康的影响机制提供了重要依据。

2024-11-26

Nat Commun :哺乳动物活细胞内可编程重构RNA调控网络的人工基因线路

研究团队首次将原本不可检测的单点突变RNA感应由1.5倍提升至94倍。由此,成功实现单碱基突变的检测,也将RNA表达量的感应扩展至序列变化的感应,极大地丰富了RNA-IN模块的识别范围。

2024-11-02

MedComm:特殊基因的突变或能通过调节糖酵解通路来破坏T细胞的分化

这项研究强调了代谢灵活性在免疫细胞功能中的重要性,并表明,恢复糖酵解的活性或能增强DOCK8突变个体机体的免疫反应。

2024-10-19

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

周昌阳/杨辉/熊志奇/黄行许团队开发新型表观遗传编辑工具,有效缓解天使综合征小鼠模型症状

在该研究中,研究团队通过在天使综合征(AS)小鼠模型中引入这一表观遗传编辑系统,成功实现了UBE3A基因的重新激活。

2024-09-22

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

研究发现:好朋友之间的基因相似度达到了四代以内远亲的程度!并且彼此会共享10%的肠道微生物

这两项研究不仅为我们理解友情的本质提供了一个全新的视角,也让我们重新思考人类社会关系的深层次机制。

2024-12-02

靶向作用一种特殊基因或有望治疗人类乙肝、丙肝和丁肝

来自澳大利亚悉尼大学等机构的科学家们通过研究发现,靶向作用一种特殊基因或有望治疗上述三种类型的人类肝炎,而且对感染肝脏的病毒进行的早期研究或许有望取得非常有希望的发现。

2024-11-13

Nature子刊:人工智能加速AAV开发,设计更好的基因治疗递送载体

研究团队表示,该研究开发的机器学习模型有望帮助其他研究团队创造靶向肝脏或是专门避免靶向肝脏的基因疗法。

2024-10-15