Science：治疗镰状细胞疾病有戏！抑制蛋白激酶HRI可提高红细胞中的胎儿血红蛋白水平
2018年7月24日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院、宾夕法尼亚大学和宾夕法尼亚州立大学的研究人员鉴定出一种调节红细胞中的血红蛋白产生的关键蛋白，从而为在未来开发出治疗镰状细胞疾病（sickle cell disease, SCD）的创新性药物提供了一种潜在的靶标。在体外培养的人体细胞中进行的实验表明阻断这种蛋白能够降低让红细胞形状扭曲的特征性镰刀形状。相关研究结果
Cell：利用CRISPRi技术绘制人细胞中的基因相互作用图谱
2018年7月22日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员使用一种基于CRISPR的高通量技术快速地绘制人细胞中将近500个基因的功能图谱，其中的许多基因之前从未被详细地研究过。相关研究结果于2018年7月19日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Mapping the Genetic Landscape of Human Cells”。这项研究产生了大
两篇Cell发现噬菌体抱团抑制细菌CRISPR免疫系统，有助改进噬菌体疗法
2018年7月21日/生物谷BIOON/---CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）的简称。它是旨在抵御外来DNA的细菌免疫系统的一个重要的组成部分。在细菌中，CRISPR的作用就像在人体细胞中的一把剪刀一样，切割外来的DNA链。尽管科学家们已知道CRISPR在野外大约一半的细
Nat Biotechnol：厄运不断，CRISPR/Cas9基因编辑竟导致大片段DNA缺失和重排
2018年7月18日/生物谷BIOON/---在几天前的一项研究中，来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员发现在利用CRISPR/Cas9进行基因编辑遭遇失败（大约在15％的时间发生）时，这通常是由于Cas9蛋白持续地结合到DNA上，这会阻止DNA修复酶进入切割位点（详情参见生物谷新闻报道：Mol Cell：揭示CRISPR/Cas9基因编辑为何有时会遭遇失败）。科学家们已将CRISPR基因编辑
科学家如何利用基因编辑技术来加速人类疾病的研究？
近几年来，科学家们开始在临床试验中使用基因编辑技术来改善患者多种疾病的诊断和治疗，并取得了很多研究成果，那么近期又有哪些亮点研究值得一读呢？本文中小编对相关研究进行了整理，分享给大家！【1】Nature：重大突破！无需病毒载体，利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑doi： 10.1038/s41586-018-0326-5在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病
Mol Cell：揭示CRISPR/Cas9基因编辑为何有时会遭遇失败
2018年7月16日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员首次描述了为什么CRISPR基因编辑有时无法发挥作用，以及如何让它更加高效地发挥作用。相关研究结果发表在2018年7月5日的Molecular Cell期刊上，论文标题为“Enhanced Bacterial Immunity and Mammalian Genome Editing via R
Nature：利用CRISPR改善化疗药物甲氨蝶呤的抗癌疗效
2018年7月16日/生物谷BIOON/---作为一种经典的化疗药物，甲氨蝶呤（methotrexate）已在临床上使用了将近70年。它的基本作用机制是众所周知的。这种药物抑制二氢叶酸还原酶（DHFR），其中DHFR是一种产生被称作四氢叶酸（THF）的叶酸功能形式的酶。THF是制备核酸---比如携带细胞遗传信息的DNA和参与蛋白表达的RNA---所需的原料所必不可少的。细胞增殖必须复制它们的DNA
Science子刊：重大进展！利用叛变的癌细胞清除原发性癌症和转移性癌症
2018年7月15日/生物谷BIOON/---假使癌细胞经重编程后能够抵抗它们自己的同类将会怎么样？在一项新的研究中，来自美国布莱根妇女医院和麻省总医院的研究人员凭借基因编辑的力量使得利用癌细胞杀死癌症取得关键性的进展。他们在多种癌细胞类型的临床前模型中报道了有希望的结果，这就为治疗原发性癌症、复发性和转移性癌症建立了潜在的临床转化路线图。相关研究结果发表在2018年7月11日的Science T
重大进展！首次在哺乳动物中测试充满争议性的CRISPR基因驱动技术
2018年7月15日/生物谷BIOON/---一种有争议的能够改变整个物种基因组的技术已首次应用于哺乳动物中。在一项于2018年7月4日发表在bioRxiv预印本服务器上的研究[1]中，来自美国加州大学圣地亚哥分校研究人员描述了利用CRISPR基因编辑在实验室小鼠中开发可能根除有问题的动物群体的“基因驱动（gene drive）” 技术。基因驱动确保将经过选择的突变传递给动物的几乎所有后代。作为一
两篇Cancer Cell揭示良性痣变成恶性肿瘤所需的遗传步骤
2018年7月15日/生物谷BIOON/---黑色素瘤通常是由暴露于阳光下的紫外线（UV）触发的，这是因为紫外线暴露会破坏DNA，产生导致皮肤细胞增殖和扩散的基因突变。通常，这些细胞产生良性痣，即色素沉着的皮肤生长，但是这种生长在大小上是受到自我限制的。尽管大多数痣从不会变成癌症，但是有些痣能够转化为恶性黑色素瘤，并且快速地扩散到身体的其他部位。如果黑色素瘤在早期就能够被发现，它们几乎总是能够被成