CD19 CAR-T细胞疗法！Yescarta二线治疗复发/难治性大细胞淋巴瘤(LBCL)疗效显著优于标准护理方案!
今年6月，Yescarta(阿基仑赛注射液，奕凯达)获批，是第一个在中国上市的CAR-T细胞疗法。
Oncogene：SOX9是tspan8介导的胰腺癌转移的关键调控因子
胰腺导管腺癌(PDAC)是最致命的癌症，主要是由于其易于早期转移和缺乏有效的靶向治疗药物。因此，了解PDAC早期侵袭和转移的分子机制对于改善患者预后是非常必要的。本研究发现PDAC中TSPAN8表达的上调促进了体内和体外的转移。作者发现SOX9是响应EGF刺激的TSPAN8表达的关键转录调控因子。SOX9的调节足以正向调节内源性TSPAN8的表达，并伴随细胞
Commun Biol：基因C9orf72在肌萎缩性脊髓侧所硬化症和额颞叶痴呆发病过程中或扮演着关键角色
2021年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧所硬化症（ALS，amyotrophic lateral sclerosis）和额颞叶痴呆（FTD，fronto-temporal dementia）最常见的遗传原因就是C9orf72基因内所发生六核苷酸的重复扩张，C9orf72基因的mRNA和蛋白水平下降往往存在于ALS和FTD患者中，但C9
NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
首个CD19靶向抗体偶联药物(ADC)！Zynlonta治疗恶性淋巴瘤疗效显著，在中国已获批临床试验!
Zynlonta获批治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)，包括接受过干细胞移植和CAR-T细胞疗法治疗的患者。
新型糖工程化抗CD20单抗ublituximab 3期临床疗效优于Aubagio(特立氟胺)!
Aubagio(奥巴捷)是一款行业领先的口服MS药物，于2018年7月在中国获批上市。
Science子刊：利用脂质体纳米颗粒递送靶向IL1RAP基因的CRISPR/Cas9，可让白血病干细胞无处可逃
2021年6月18日讯/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（AML）是一种侵袭性的血癌，只有28%的AML患者能够存活5年。作为一种异质性血液恶性肿瘤，AML以异常增殖和分化受损为特征，是成人急性白血病的主要类型，在美国所有白血病亚型中死亡人数最多。在一项新的研究中，来自美国和韩国的研究人员开发出一种攻击白血病的最新方法，该方法有点像消灭蟑螂。它是一个
CD19 CAR-T细胞疗法！百时美施贵宝Breyanzi二线治疗大B细胞淋巴瘤：疗效优于标准护理方案!
Breyanzi是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。
强生BCMA/CD3双抗获FDA突破性疗法认定
6月1日，强生旗下公司杨森宣布，美国FDA授予BCMA/CD3双特异性抗体teclistamab治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）的突破性疗法认定（BDT）。这是杨森肿瘤治疗领域的第11个BTD认定。今年早些时候teclistamab获得欧洲药品管理局(EMA)授予的PRIME(优先药品)指定。BCMA是肿瘤坏死因子受体（TNF）超家族成员，在MM
CD25抗体偶联药物camidanlumab tesirine(Cami)疗效强劲：总缓解率86%!
Cami可靶向攻击表达CD25的肿瘤细胞，在细胞内释放PBD毒素，导致细胞死亡。