Science：破坏特殊基因或能预防T细胞耗竭从而改善免疫疗法的疗效
研究者表示，Asxl1能破坏其赋予T细胞优越的长期治疗潜力，而这或许是未来科学家们设计基于T细胞的免疫疗法的一种非常有希望的策略。
2024-10-16
Cell：基因组监测可作为开发精准噬菌体疗法的有效工具
这项工作探讨了基因组监测指导下的精准噬菌体治疗的前景，通过绘制CRAB的遗传多样性和地理分布图，开发并设计了噬菌体混合物，可能成为解决CRAB感染者耐药问题的有效策略。
2024-10-23
聚焦长寿因子Klotho，这家新公司计划使用mRNA疗法变革抗衰老治疗
Klothea Bio将以Advantage Therapeutics围绕Klotho的专有知识产权组合为基础，开发mRNA疗法以提高人体自身的Klotho蛋白水平，有望实现持续的治疗表达，从而彻底改
2024-12-03
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
JITC：靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤
这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明，在实验室测试和动物模型中，靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。
2024-09-27
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14