Sci Adv：上海交通大学夏强等团队研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法，用于治疗PH1
该研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法，用于治疗PH1，以恢复正常的乙醛酸至甘氨酸代谢。
2025-04-21
Cell子刊：安徽医科大学卜俊杰团队揭示直流电和交流电刺激治疗帕金森病的异同点
该研究比较并分析了经颅直流电刺激（tDCS）和经颅交流电刺激（tACS）对帕金森病（PD）患者脑电波和运动症状的共同及特异性影响。
2025-04-01
Nature Medicine ：I型糖尿病的治疗突破！司美格鲁肽能否成为新选择？
该研究首次以随机双盲交叉试验的形式，探讨了司美格鲁肽作为AID系统的辅助疗法是否能为T1D患者带来更好的血糖控制以及其他代谢改善。
2025-01-12
Immunity：清华大学丁胜团队逆转大脑失控，为自闭症、阿尔茨海默病等神经类疾病治疗带来新靶点
这项研究就像找到控制大脑免疫的总开关它不仅解释了为什么某些基因突变会导致自闭症、阿尔茨海默病，更重要的是为成千上万神经疾病患者带来了可触及的治疗希望。
2025-03-28
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
登上《柳叶刀》：华中科技大学梅恒团队利用in vivo CAR-T成功治疗复发/难治性多发性骨髓瘤
该研究报道了 In-vivo CAR-T 细胞疗法在多发性骨髓瘤患者中的临床试验数据，有效治疗了 4 名复发或难治性多发性骨髓瘤患者，这标志着体内细胞疗法已迈入了关键的临床转化期及临床早期。
2025-07-06
MIT团队发现，来自基因非编码区的隐匿抗原可被T细胞识别，或可作为胰腺癌免疫治疗靶点
这项研究的结果表明，隐匿抗原完全有潜力成为一大类全新的常见癌症抗原，可以像新抗原那样用于开发癌症疫苗、合成T细胞疗法等新疗法。
2025-06-03
科学家发现，分解神经元中糖原或可治疗阿尔茨海默病等tau蛋白病
研究指出了神经元中糖原代谢异常是tau蛋白病的一个关键标志。通过激活糖原分解以促进PPP，可以减少氧化应激，保护神经元。
2025-07-02
Mol Metabol：科学家识别出有望改善人类肥胖和心血管疾病治疗的特殊蛋白质
来自巴塞罗那大学生物医学研究所等机构的科学家们揭示了酰基辅酶A结合蛋白（ACBP）在棕色脂肪组织中的“刹车”作用，为理解脂肪代谢调控提供了新的视角。
2025-06-24
BMJ：张惠杰团队发表SGLT2抑制剂治疗代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎的原创性临床研究成果
该研究通过多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床研究进一步证实，SGLT2抑制剂能够有效治疗MASH。该项研究为首个以肝脏病理为结局的SGLT2抑制剂治疗MASH的安慰剂对照临床试验，有望造福MASH患者
2025-06-08