:反转录疗法治疗ALS已通过一期临床试验
2013年4月25日讯 /生物谷BIOON/--华盛顿大学医学院和马萨诸塞州总院的科学家完成了治疗遗传性肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的一期临床安全性试验。 科学家显示了该疗法对ALS病人无严重副作用。一期临床实验的结果显示了该疗法有望治疗患有中枢神经系统疾病的病人。相关报道发表在近期Lancet Neurology上。 该疗法采用一种方法能够关闭引起ALS的突变基因的表达。
硝烟弥漫的ALS 研究
科学研究过程中总是充满着竞争，让人兴奋，也让人焦虑，甚至抓狂。在这里只有第一，没有第二，白热化的程度不亚于职场商战，对于ALS的研究也概莫能外。 ALS是Amyotrophic Lateral Sclerosis的简称，中文为肌萎缩性侧索硬化症，是一种运动神经元（头部和脊髓中控制随意肌运动的神经细胞）退行性死亡疾病。
:研究发现新的ALS相关基因
2013年5月27日讯 /生物谷BIOON/--斯坦福大学医学院科学家发现一些新基因与散发型ALS相关。该病是一种进行性致死疾病，由于运动神经元功能逐步丧失，导致运动机能减退，最终因无法呼吸而死亡，目前暂无有效治疗手段。 尽管科学家已经发现一些与遗传型ALS相关的基因，而该病的发病机制仍然是个未知的迷。斯坦福大学科学家分析比对了47为散发型ALS病人和他们未发病父母的DNA序列。
:科学家发现少突胶质细胞在ALS疾病在的作用
2013年4月1日讯 /生物谷BIOON/--约翰霍普金斯大学科学家发现一类神经系统细胞比运动神经元在脊髓侧索硬化（ALS）发病过程中更重要。科学家称该发现有助于开发影响ALS发病进程的药物。 该研究发表在近期的Nature Neuroscience上。科学家发现基因突变小鼠引起类似人类ALS疾病，而该突变影响少突胶质细胞。少突胶质细胞负责神经系统绝缘作用，该细胞在ALS发病早期就有变化。
Sci Transl Med：患者特异性iPS细胞ALS药物筛选现曙光
肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）是一种迟发性的，致命疾病，患者的运动神经元严重退化。难以获得ALS患者的运动神经元和缺乏相应的疾病模型，严重阻碍着发现新的ALS治疗药物。 研究者从携带TDP-43蛋白突变的家族性ALS患者的运动神经元细胞，成功诱导出多能干细胞（iPS细胞）。
Vertex公布核苷类似物前体药物ALS2158病毒动力学研究数据
2012年9月25日电 /生物谷BIOON/ --Vertex制药与合作伙伴Alios生物制药公司，今天公布了有关腺苷核苷类似物前体药物ALS2158治疗丙型肝炎的一项病毒动力学研究结果。研究数据显示，在I型慢性丙型肝炎患者中，7天内接受剂量高达900mg的ALS2158具有良好的耐受性，但未能够产生足够的抗病毒活性，还需开展进一步的临床开发。
Brain：一种缓解ALS病人痉挛的新疗法
2012年11月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自法国斯特拉斯堡的研究者揭示了引发肌肉萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者出现痉挛的原因，研究者发现负责血清素释放的神经元的退化是患者痉挛的主要原因，长期研究中，研究者假设，在大脑中扮演血清素受体的分子可以消除病人的痉挛状态。相关研究成果刊登于国际杂志Brain上。
Ann Clin Transl Neurol：有效治疗ALS的新组合疗法
2014年11月28日讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性侧索硬化症（ALS）也称为葛雷克氏症，是一种神经退行性疾病，主要杀死运动神经元，导致瘫痪和死亡。目前ALS无法治愈，大部分开发ALS的药物在实验过程中都失败了。在发表于
【研发前沿】新发现的TUBA4A 基因变异与家族性 ALS 相关
肌萎缩性侧索硬化症 （ALS）也称葛雷克氏症，是一种神经退行性疾病，其特征是中枢神经系统中的运动神经元逐渐死亡，最终导致受这些病变神经元控制的肌肉功能永久丧失以及人体彻底瘫痪。
Sci Transl Med：神经干细胞移植治疗ALS
2013年1月6日讯 /生物谷BIOON/ --从11个独立的肌萎缩性脊髓侧索硬化症研究的荟萃分析得到结果证实ALS这种致命的疾病是可以治疗的。研究人员说，针对新机制，揭示了以神经干细胞为基础的治疗方法可治疗ALS。 HMS外科副教授 Yang (Ted) Teng表示：研究将有助于我们更好地理解运动神经元疾病的机制。ALS导致脊髓神经细胞的死亡，最后患者失去移动，甚至呼吸能力。