Ann Clin Transl Neurol：有效治疗ALS的新组合疗法
2014年11月28日讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性侧索硬化症（ALS）也称为葛雷克氏症，是一种神经退行性疾病，主要杀死运动神经元，导致瘫痪和死亡。目前ALS无法治愈，大部分开发ALS的药物在实验过程中都失败了。在发表于
【研发前沿】新发现的TUBA4A 基因变异与家族性 ALS 相关
肌萎缩性侧索硬化症 （ALS）也称葛雷克氏症，是一种神经退行性疾病，其特征是中枢神经系统中的运动神经元逐渐死亡，最终导致受这些病变神经元控制的肌肉功能永久丧失以及人体彻底瘫痪。
中期研究喜忧参半，Cytokinetics推动ALS药物进入三期研究
今年早些时候，生物制药公司Cytokinetics公司公布了其治疗ALS药物tirasemtiv的中期临床研究数据。目前，公司正着手准备相关数据以说服FDA批准公司进行关于tirasemtiv的临床三期研究。
:反转录疗法治疗ALS已通过一期临床试验
2013年4月25日讯 /生物谷BIOON/--华盛顿大学医学院和马萨诸塞州总院的科学家完成了治疗遗传性肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的一期临床安全性试验。 科学家显示了该疗法对ALS病人无严重副作用。一期临床实验的结果显示了该疗法有望治疗患有中枢神经系统疾病的病人。相关报道发表在近期Lancet Neurology上。 该疗法采用一种方法能够关闭引起ALS的突变基因的表达。
Sci Transl Med：患者特异性iPS细胞ALS药物筛选现曙光
肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）是一种迟发性的，致命疾病，患者的运动神经元严重退化。难以获得ALS患者的运动神经元和缺乏相应的疾病模型，严重阻碍着发现新的ALS治疗药物。 研究者从携带TDP-43蛋白突变的家族性ALS患者的运动神经元细胞，成功诱导出多能干细胞（iPS细胞）。
Vertex公布其丙肝药物ALS-2200积极性临床结果
2012年7月30日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药周一发布其核苷酸类似物新药ALS-2200，用于丙型肝炎治疗的早期病毒动力学研究的积极性结果。 据研究结果，基因1型初治慢性丙肝患者在接受ALS-2200日服一次、每次200 mg剂量的治疗七天后，其中位丙型肝炎病毒（HCV）RNA水平降低4.54 log10IU/mL。
硝烟弥漫的ALS 研究
科学研究过程中总是充满着竞争，让人兴奋，也让人焦虑，甚至抓狂。在这里只有第一，没有第二，白热化的程度不亚于职场商战，对于ALS的研究也概莫能外。 ALS是Amyotrophic Lateral Sclerosis的简称，中文为肌萎缩性侧索硬化症，是一种运动神经元（头部和脊髓中控制随意肌运动的神经细胞）退行性死亡疾病。
Sci Transl Med：神经干细胞移植治疗ALS
2013年1月6日讯 /生物谷BIOON/ --从11个独立的肌萎缩性脊髓侧索硬化症研究的荟萃分析得到结果证实ALS这种致命的疾病是可以治疗的。研究人员说，针对新机制，揭示了以神经干细胞为基础的治疗方法可治疗ALS。 HMS外科副教授 Yang (Ted) Teng表示：研究将有助于我们更好地理解运动神经元疾病的机制。ALS导致脊髓神经细胞的死亡，最后患者失去移动，甚至呼吸能力。
Cytokinetics修正ALS药物tirasemtiv研发数据错误
2013年7月24日讯 /生物谷BIOON/ --制药公司Cytokinetics公司被迫修订其研发的ALS药物tirasemtiv的研发数据错误。为了修正这一错误，公司重新制定了新的中期研究计划，并将原定的志愿者规模由500人扩大至680人。据了解，这项错误发生在参与患者数据采集系统中，有58名志愿者本应该服用实验药物却被错误的提供了安慰剂。这一错误也使得该药物的开发成本增加了近500万美元。