Adv Sci：绕过血脑屏障的新型给药方法有望治疗ALS症状
一种名为GM1的天然分子在被包裹在微小的脂肪基气泡内时可以到达大脑。在早期的实验室测试中，这种方法有助于改善ALS症状。
2026-03-02
《Cell》重磅：ALS运动神经元“自救”机制浮出水面——虽晚但未迟，或成治疗新突破口
数据揭示出一类“疾病相关”的α运动神经元，它们过量产生与细胞应激和死亡相关的RNA分子，尤其是称为细胞凋亡的一种细胞自毁方式。
2026-07-08
Cell：小鼠运动皮层不是 2 块而是 16 块，全新高精度图谱改写运动控制蓝图，或加速 ALS 与 FTD 研究
新研究描绘了小鼠运动皮层更精确的画像。科学家将这个区域映射为 16 个不同的亚区，每个亚区都有自己的连接模式。
2026-10-09
Cell Death & Differ：不同ALS突变殊途同归，复旦大学陈向军/李继喜发现TBK1不足引发炎性焦亡
该研究将TBK1功能丧失鉴定为运动神经元中caspase-8/7-GSDME焦亡程序的上游驱动因素，并提供了神经炎症、TDP-43蛋白病和神经退行性变之间的机制桥梁。
2026-10-08
Cell Death & Differ：不同ALS突变殊途同归：复旦大学陈向军/李继喜发现TBK1不足引发炎性焦亡
该研究鉴定了一个将TBK1不足与不同ALS基因型中的炎症性细胞死亡联系起来的共同机制。
2026-10-06
Neuron：渐冻症的致病枢纽，南京医科大学郭兴等发现PGAM5驱动的线粒体逆行信号有效延缓ALS疾病进展
该研究发现磷酸甘油酸变位酶5（PGAM5）驱动的线粒体整合应激反应（mtISR）是ALS的共性致病通路，并进一步证实靶向干预PGAM5可有效延缓多种ALS亚型的疾病进展。
2026-03-16
JAMA Neurol：长期服用新的ALS药物有望稳定渐冻人症患者的症状
研究提供了由WashU Medicine共同领导的tofersen 3期试验及其开放标签扩展研究的长期随访结果，这些研究是FDA在2023年批准该药用于治疗这种罕见ALS形式的基础。
2025-12-28
科学家发现ALS新致病线索，用精子代谢物或能修复？
来自比利时鲁汶大脑研究所等机构的科学家们进行的一项突破性研究给出了一个关键线索：神经元轴突内的“蛋白质本地生产线”可能扮演了关键角色。
2026-01-26
Nature：破解ALS自身免疫之谜：找到攻击神经元的“罪魁祸首”C9orf72蛋白，提供免疫治疗新路
该研究结果强化了先前的假设，即神经炎症在ALS疾病进展中起重要作用，可能是因为炎症和抗炎症T细胞反应的平衡被破坏。这些发现强调了旨在增强调节性T细胞的治疗策略的潜力。
2026-01-21