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Ann Intern Med:基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益

来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。

2024-01-28

模拟失重改变T细胞基因表达,或可为宇航开发潜在疗法

纽约有一项新研究发现,人类T细胞会重新连接其基因表达以应对模拟失重。研究人员表示,这些发现可能有助于为从太空飞行返回后、患有免疫缺陷且更容易感染的宇航员们开发治疗方法。

2023-10-26

张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法

研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。

2023-12-27

Cancer Biol Med:新型基因特征或有望彻底改变人类胃肠道癌症的免疫疗法

研究结果表明,DRIA特征或能作为一种可靠的生物标志物来指导胃肠道癌症的ICI治疗,从而就能潜在适用于其它的癌症类型。

2024-05-11

Nat Genet:新识别出的人类抑郁症风险基因或有望帮助开发新型靶向性疗法

研究者发现了50个新型基因位点(基因位点是染色体上的一个特定位置)和205个新型基因或与抑郁症发生有关,这是研究人员首次对不同祖先群体的参与者进行重度抑郁症遗传学的大规模全球研究。

2024-01-23

Cell子刊:新型基因疗法,有望阻止渐冻症进展,计划两年内进行人体试验

利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力,研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。

2024-02-19

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

暨大吴政、陈功团队揭示高滴度AAV的毒副作用

总之,本研究提示在利用AAV作为基因递送载体时,一定要注意病毒滴度对中枢神经系统产生毒副作用的影响,将病毒滴度降到安全范围以内,以免破坏脑血管结构,进而导致免疫细胞浸润。

2023-09-22

躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,张锋创立的Editas坐收专利费

在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中,Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致,未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。

2023-12-15

Nature:科学家有望刺激特殊基因来增强抵御人类多种实体瘤的CAR-T细胞疗法的疗效

本文研究结果揭示了一种新型基因工程策略,通过遗传方式赋予CAR-T细胞有利的代谢特性,具有显著的转化应用潜力,有望显著提升其在治疗人类实体瘤方面的效果。

2024-04-15