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高光坪/王丹团队将非经典氨基酸掺入AAV衣壳,增强AAV的肺靶向

密码子扩展技术最近的进展允许在蛋白质合成过程中加入各种非经典氨基酸(ncAA),这些非经典氨基酸具有天然氨基酸不具备的各种物理和化学特性,可以将合成蛋白质产品功能化,用于一系列的研究和治疗应用。

2023-10-11

刘如谦团队开发双AAV载体,首次实现体内多器官高效先导编辑

该研究开发了一种优化的双AAV递送系统,实现了前所未有的高效体内先导编辑,在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率,在肝脏中的编辑效率高达46%,将体内先导编辑的效率提高了大约10倍

2023-05-09

非病毒载体mRNA疫苗的现状和展望

该论文对于推动非病毒mRNA载体的研究和应用具有重要意义。它为科学家们提供了最新的研究进展和技术方法,为进一步优化和改进非病毒mRNA载体提供了指导。

2023-12-12

AAV基因疗法公司融资1.5亿美元

8月14日,临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日,Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据,

2023-08-25

最安全基因治疗载体的新风险:翟琦巍团队揭示AAV会导致肥胖糖尿病小鼠肝癌

这些研究结果提示AAV感染是肥胖的糖尿病人肝癌发生的关键危险因素,肥胖的糖尿病人如果能进行AAV感染检测并进行适当干预,将有望大大降低这些人群的肝癌发生风险。同时该研究也提示,肥胖的糖尿病人如果进行A

2023-06-08

AAV递送抗体治疗渐冻症,这家公司获1.39亿美元A轮融资

VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士,她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁,负责肝脏、肌肉和中枢神

2023-11-17

诺华继续投入,向Voyager预付款1亿美元,开发两款AAV基因疗法

诺华将获得 Voyager 专有的RNA驱动的TRACER衣壳发现计划以及特定AAV衣壳的开发权益

2024-01-03

Nature子刊:AAV基因治疗遗传性心脏病,即将开展临床试验

在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后,下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病(ACM)患者中的临床治疗潜力。

2023-12-20

超分子自组装纳米载体用于铁死亡研究获重要进展

细胞内ROS积累引起的细胞氧化应激状态是铁死亡发生的必要条件。

2023-12-17

最新研究显示,AAV病毒整合到人类基因组不会致癌,而是带来持久表达

在灵长类动物肝细胞中,AAV介导的转基因表达发生在两个阶段:首先,来自游离的AAV基因组的高水平但短时间的表达

2023-11-08