柳叶刀子刊：揭示亚洲首个血友病基因治疗药物临床研究成果
血友病作为一种遗传性出血疾病，主要分为两种类型，一种是血友病A型，即缺失凝血因子VIII，另一种是血友病B型，即缺失凝血因子IX。
2022-05-27
Cell Rep：重点关注胰腺β细胞而并非免疫系统或许有望帮助开发预防1型糖尿病发生的新型疗法
印第安纳大学医学院等机构的科学家们通过研究分析了β细胞自身在诱导自身免疫力方面的关键角色，相关研究提出了一种可能性，即新型药物或能帮助阻断免疫系统破坏β细胞并能预防高风险或早发型人群患上1型糖尿病。
2022-06-30
拜耳非奈利酮在中国获批，用于治疗2型糖尿病相关的慢性肾脏病成人患者
批准是基于III期临床FIDELIO-DKD研究结果，该研究在与2型糖尿病相关的慢性肾脏病患者中评估非奈利酮在肾脏和心血管获益方面的有效性和安全性，是迄今为止在该患者群中开展的最大规模III期临床项目
2022-06-29
Nat Med:接受基因治疗2-4年后A型血友病患者mRNA和蛋白表达会发生什么改变呢？
组织病理学显示，表达hFVIII-SQ蛋白的肝细胞没有发育不良、结构扭曲、纤维化或慢性炎症，也没有检测到内质网压力。
2022-04-29
JEM：孟卓贤/朱凌云团队揭示饮食干预改善2型糖尿病胰岛β细胞功能损伤的分子机制
该研究为饮食健康提供了新的理论依据，为开发以胰岛β细胞为靶标的T2D治疗方法和药物提供了新的思路和靶点。
2022-06-06
礼来GIP/GLP-1受体激动剂Mounjaro：在心血管风险升高的2型糖尿病患者中显著延缓慢性肾脏病进展！
Mounjaro是美国FDA批准的第一个也是唯一一个GIP/GLP-1受体激动剂，该药同时代表着近十年来获批上市的首个新一类降糖药物。
2022-06-08
Diabetes Care：失眠或会增加人群患2型糖尿病的风险
来自布里斯托大学等机构的科学家们通过研究发现，难以入眠或睡不安稳的人群或许要比很少出现睡眠问题的人群更容易出现高血糖问题。
2022-04-24
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)撤回欧盟上市申请!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市。
2022-03-25
Diabetologia & Diabetes Care：利用表观遗传学改变或能帮助预测机体患1型糖尿病的风险
来自图尔库大学等机构的科学家们通过研究或有望更早地识别出存在患糖尿病遗传风险的儿童。
2022-03-27