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武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12儿科3期临床研究成功!

Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物,可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。

2022-04-20

Nature:从胎儿到百老人,人类大脑的快速发育与缓慢衰退

英国等研究团队绘制了整个生命周期的正常脑发育图,或能用来确定评判个体发育是否符合标准曲线的“百分位数值”。这些图表按照性别划分,虽然不同研究的评估对象和使用的技术、方法均存在差异,但图表预测能力稳定。

2022-04-08

Nat Commun:新模型首次揭示了CRISPR-Cas9的DNA切割行为

在一项新的研究中,来自荷兰代尔夫特理工大学的研究人员提出了一种基于物理的模型,它建立了一个关于CRISPR-Cas9基因编辑如何运作的定量框架,并允许他们预测在哪里、以何种概率以及为何会发生靶向错误,即脱靶。这项研究使我们首次对当今最重要的基因编辑平台背后的机制有了详细的物理了解。

2022-03-30

Nature:装订肽SP9有望治疗哮喘、慢性阻塞性肺病、囊性纤维化和癌症相关肺病患者

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心、斯坦福大学和德国乌尔姆大学的研究人员发出了第一种治疗气道中粘蛋白不受控制分泌的药物,这种不受控制分泌导致数百万患有哮喘、慢性阻塞性肺病(COPD)和囊性纤维化(CF)的美国人出现潜在的危及生命的症状,以及因癌症和癌症治疗出现的肺部疾病。相关研究结果于20

2022-03-28

美国FDA授予辉瑞RSVpreF突破性疗法:保护≥60老年人群!

RSV是急性呼吸道疾病的常见和普遍原因,目前尚无疫苗。

2022-03-25

JNCI Cancer Spectrum:20开始,多胖一年,多一年患结直肠癌的风险!胖得越久,风险越高!

  众所周知,肥胖,乃万病之源。早在几十年前,肥胖或超重就已被确定为包括结直肠癌在内的各种重大疾病的关键风险因素。结直肠癌(大肠癌,CRC)是对初始在结肠或直肠部位的组织发展形成的癌症统称。它是世界范围内最常见的恶性肿瘤之一。根据世界卫生组织下属国际癌症研究机构(IARC)发布的2020年全球最新数据显示,结直肠癌是仅次于乳腺癌和肺癌的第

2022-03-24

Nature子刊:北京大学胡家志团队开发出更为安全的Cas9变体Cas9TX

 CRISPR-Cas 核酸酶是目前最为广泛使用的基因编辑工具,在基础科研以及临床应用方面都有着广阔的应用前景。然而除了脱靶活性,CRISPR-Cas 还会产生染色体易位以及染色体大片段缺失等染色体结构异常,这些副产物严重威胁了基因组的稳定性,并与癌症的发生相关,因此成为CRISPR-Cas应用的一大障碍。2021年10月,一名淋巴瘤患者在接受 A

2022-03-10

辉瑞/BioNTech在美国提交:将一剂Comirnaty额外加强针,用于≥65老年人群!

与接种初始加强针的个体相比,接种一剂Comirnaty额外加强针的个体,确认的感染率降低2倍、严重疾病发生率降低4倍。

2022-03-21

Nature:重新设计的Cas9版本可让基因编辑更安全

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员对一种广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具中的一个关键组件---Cas9---进行重新设计,使得它靶向错误的DNA片段的可能性降低数千倍,同时保持与原始的Cas9版本一样的效率,使得它可能更加安全。

2022-03-08

Nature:重新设计Cas9蛋白,解决脱靶问题,让基因编辑更安全

CRISPR-Cas9基因编辑技术,通过向导RNA(gRNA)将Cas9酶靶向目标DNA序列,Cas9酶切割目标DNA双链,造成DNA双链断裂,DNA在非同源末端连接(NHEJ)修复时出错,从而实现基因敲除。然而,CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应,可能会在错位的基因位点切割DNA双链,从而导致潜在风险,这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床

2022-03-05