遗传性血管水肿(HAE)新药！武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12岁儿科3期临床研究成功!
来源：生物谷原创 2022-04-20 16:50
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
武田制药（Takeda）近日宣布，评估Takhzyro（lanadelumab，拉那芦人单抗注射液）在2岁至12岁以下遗传性血管水肿（HAE）儿童患者中安全性和药代动力学的3期SHP643-301研究（SPRING，NCT04070326）已经完成，并且达到其目标。
SHP643-301是一项多中心、开放标签3期研究，在2-12岁HAE儿科患者中开展，旨在评估Takhzyro预防HAE急性发作的安全性、药代动力学（PK）、药效学和临床活性/结果。在该研究的52周治疗期内，年龄在2岁至6岁以下的儿童接受每4周一次（Q4W）150mg剂量Takhzyro、6岁至12岁以下的儿童接受每2周一次（Q2W）150mg剂量Takhzyro。
该研究已经完成。数据显示Takhzyro在2岁至12岁以下儿科患者中的安全性与在12岁及以上患者中开展的临床项目一致，没有发生严重不良事件，也没有患者因不良事件退出研究。此外，该研究还成功达到了评估Takhzyro在预防HAE发作方面的临床活性/结果以及描述Takhzyro在2岁至12岁以下儿童患者中药效学特征的次要目标。
武田制药将与全球的监管机构讨论这些数据，并计划根据该研究的数据在本财年提交Takhzyro用于治疗2岁至12岁以下HAE儿童的监管申请文件。
遗传性血管水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，可导致身体各个部位（包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉咙）反复发作的水肿-肿胀。肿胀会使人虚弱和疼痛。阻塞气道的发作可能导致窒息，并可能危及生命。据估计，全世界每50000中就有1人患有HAE，该病常常被低估、诊断不足和治疗不足。
Takhzyro是第一个被批准治疗HAE的单抗类药物，于2018年8月批准上市，适应症为：用于12岁及以上HAE患者，常规预防HAE发作。Takhzyro不适用于HAE发作的急性治疗。Takhzyro是一种全人单抗，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。该药利用重组DNA技术在中国仓鼠卵巢细胞（CHO）中产生。
Takhzyro通过皮下注射给药，在HAE患者体内的半衰期为14天，经过医疗专业人员的培训后，由患者自己给药或由护理人员给药，可在1分钟或更短时间内完成注射。用药方面，Takhzyro的推荐起始剂量为每2周300mg。在接受治疗病情控制良好无发作的患者中，可以考虑每4周300mg剂量，特别是在低体重的患者中。根据区域授权，Takhzyro可作为300mg剂量小瓶或预充式注射器提供。（生物谷Bioon.com）
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