3个月，“坏胆固醇”水平降低超60%，疗效显著
这次所公布的ROSE2临床2期试验旨在评估与安慰剂相比，obicetrapib单药或与ezetimibe联合，作为血脂异常患者接受高强度他汀类药物治疗时辅助疗法的疗效与安全性。
2024-04-11
11亿美元！诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
2024-03-27
躺赚1亿美元，CRISPR基因编辑疗法获批上市，张锋创立的Editas坐收专利费
在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中，Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致，未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。
2023-12-15
B7-H3 ADC新药II期研究出现5例患者死亡
在这项研究中，有5例患者死亡。其中，2mg/kg剂量组1例患者为急性心肌梗死（研究者认为与药物无关）；2.7mg/kg剂量组中出现4例患者死亡，1例心脏骤停（研究者认为与药物无关）。
2024-05-14
研究人员构建靶向EGFR突变肺癌的用药推荐平台D3EGFR
在本研究中，为了解决临床案例数据匮乏的问题，研究人员首先收集了近二十年EGFR突变肺癌患者的临床治疗相关文献，并由此构建了EGFR突变患者临床用药数据库D3EGFRdb。
2024-05-01
超6亿美元合作！罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法，用于治疗自身免疫病
GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒（HNP），用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白，从而开发体内基因疗法。
2024-01-27
种子轮融资1亿美元！刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11
LNP递送mRNA在体内生成CAR-T，新锐公司再获1.75亿美元融资，推进自身免疫病CAR-T临床研究
一些临床研究显示，CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果，这为系统性红斑狼疮患者带来了一种全新的，且安全有效的治疗选择。
2024-03-25
抗衰老公司BioAge融资1.7亿美元，与礼来合作更健康的减肥临床试验
2023年10月26日，BioAge Labs宣布获得了礼来的支持，将其肌肉再生疗法Azelaprag与礼来的替尔泊肽（Tirzepatide）相结合，进行一项更健康的减肥临床试验。
2024-02-16