首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
2023-10-12
历史性时刻：FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法！见证120年来人类生物医学的进步
美国食品和药物监督管理局（FDA）做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市，这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上伴有复发性
2023-12-11
国内首款帕金森病iPSC衍生细胞疗法获批临床（IND）
2023年8月3日，据CDE官网公示，武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）申报的“人源多巴胺能前体细胞注射液”（代号：NouvNeu001）获得
2023-08-03
首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市
当地时间4月25日，Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是首款针对AL
2023-04-26
FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
2023-06-16
全球首款现货型干细胞移植疗法在美获批上市
4月17日，FDA批准Omisirge（omidubicel-onlv）上市申请，这是一种经过大幅改良的同种异体（捐赠者）脐带血细胞疗法，以加快体内中性粒细胞的恢复并减少感染的风险。该产品适用于成人和
2023-04-20
全球首款TIL细胞疗法完成FDA滚动上市申报
据报道，全球每年约有32.5万新发黑色素瘤患者，其中每年约有5.7万患者因该病死亡；美国每年约有10万人被诊断出患有黑色素瘤，约有7700人死于该疾病。
2023-03-27