神经纤维瘤病患者福音 首款FDA批准药物疗法问世
4月11日，美国FDA宣布批准阿利斯康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发的Koselugo（selumetinib）上市，治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。新闻稿指出，Koselugo是首款获得FDA批准治疗这种在生命早
首款针对花生过敏免疫疗法长期试验结果积极
日前，Aimmune Therapeutics公司宣布，该公司的花生过敏疗法Palforzia在长期扩展临床试验中获得积极结果。长期服用Palforzia不但能够让花生过敏患者继续对花生蛋白产生脱敏（desensitization），而且改善了患者的生活质量。花生过敏患者是最常见的食物过敏，严重的过敏反应可能危及患者生命。通常，对花生过敏的预防方
胃肠道间质瘤(GIST)精准医疗！美国FDA将Ayvakit四线治疗审批延长3个月，基石药业拥有中国权利！
2020年02月11日讯 /生物谷BIOON/ --Blueprint Medicines是一家专注于基因定义的癌症癌症、罕见疾病和癌症免疫治疗的精准医疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已延长了靶向抗癌药Ayvakit（avapritinib）一份新药申请（NDA）的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期，该NDA寻求加速批准avapr
胃肠道间质瘤(GIST)迈入精准医疗新时代！美国FDA批准靶向药Ayvakit，基石药业拥有中国权利！
2020年01月11日讯 /生物谷BIOON/ --Blueprint Medicines是一家专注于探索具有特定基因特征的癌症、罕见病及癌症免疫疗法的精准医疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药Ayvakit（avapritinib），用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因18号外显子突变（包括PDGFR
首款血友病基因疗法在美国递交上市申请
今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA递交了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请（BLA），治疗A型血友病成年患者。BioMarin预计对这一BLA的审评将在2020年2月开始。新闻稿指出，这是美国FDA受理的第一份血友病基因疗法上市申请。今
首款靶向疗法 FDA今日批准诺华镰状细胞贫血症疗法上市
11月16日，诺华（Novartis）公司宣布，美国FDA批准其潜在重磅疗法Adakveo（crizanlizumab，又名SEG101）上市，用于在16岁以上镰状细胞贫血症（SCD）患者中降低血管阻塞危机（vaso-occlusive crisis， VOC）的发生频率。这是FDA批准治疗VOC的首款靶向疗法。Adakveo是一款靶向P选择素（P-selectin）的单克隆抗体。FDA的批准比预
FDA批准首款外用米诺环素疗法
近日，Foamix Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA批准该公司的Amzeeq（minocycline，原名FMX101）上市，治疗非结节性中重度痤疮患者的炎症性病变（成年和9岁以上儿科患者）。Amzeeq是一种浓度为4%的米诺环素泡沫疗法，这是首款获得FDA批准的外用米诺环素疗法。痤疮是一种慢性炎症性皮肤病，常发于皮肤脂腺与毛囊，症状分为炎症性
FDA批准首款精神分裂症皮肤给药疗法
今日，久光制药（Hisamitsu Pharmaceutical）旗下的Noven Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA批准其透皮给药系统Secuado（asenapine）上市，用于治疗精神分裂症成人患者。Secuado是目前首款，也是唯一一款用于治疗精神分裂症患者的透皮贴剂（transdermal patch）疗法。精神分裂症是一种严重的慢性精神疾病，其症
获FDA咨询委员会支持 首款食物过敏疗法有望上市
日前，Aimmune Therapeutics公司宣布，FDA召集的过敏产品咨询委员会（Allergic Products Advisory Committee， APAC）支持该公司开发的AR101（计划商品名Palforzia）用于治疗儿童和少年的花生过敏。Palforzia是一款旨在降低过敏反应出现频率和严重程度的口服候选免疫疗法。如果获得批准，该疗法将成为第一款获得FDA批准的
全球首款获批的CAR-T疗法临床试验申请在华获得受理
昨日（8月12日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）正式受理了由诺华提交的CAR-T疗法CTL019（Kymriah）的临床试验申请（受理号：JXSL1900067）。2017年8月，CTL019获得美国FDA批准，用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治或出现两次及以上复发的25岁以下患者，这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法，也是在美国境内FDA批准的首款细胞疗法。2