Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Mol Cancer：BRCA1 SSMs具有早期耐药筛查和疾病管理的潜力，可预防或避免PARPi耐药
本研究发现SSMs是卵巢癌和乳腺癌中替代异构体表达和PARPi耐药的一种途径，研究者证明了这种机制受到治疗压力下的选择，并发现SSMs在患者的ctDNA中PARPi后富集。
2024-09-27
Nature子刊：浙大熊旭深团队开发基于Transformer的语言模型，预测翻译调控并解析疾病变异
该深度学习模型Translatomer为领域提供了研究基因翻译调控的新工具，还为解释复杂疾病中的遗传变异提供了除了mRNA水平之外的重要机制基础。
2024-11-01
Nat Commun：识别出一种与致白血病病毒相关疾病的新型潜在药物靶点
本文研究结果表明，Tax的稳定性依赖于KDR的活性，因此KDR的活性或能作为一种新型策略来靶向作用HTLV-1相关疾病患者机体中的Tax蛋白。
2024-08-14
npj Precis Onc：新识别的RNA分子或能帮助临床医生预测结直肠癌患者的疾病是否会复发？
来自奥塔哥大学等机构的科学家们通过研究将处于疾病早期阶段的结直肠癌患者分为会继续进展为转移性疾病和复发的患者以及不会继续进展的患者，这或许能帮助患者获得更好的治疗结果。
2024-11-20
Aging：特殊的mTORC1分子或与机体尺寸变异性和神经精神疾病的发生有关
本文研究结果阐明了mTORC1活性在可观察的机体结构和药物反应中的重要性，同时研究人员还表示，一种简单的分析方法或许就能帮助进行机体对药物反应的有效预测。
2024-08-13
Nature | 肺部微生物：从健康维护者到疾病催化剂
肺部微生物组的构成不是静态的，它会随着宿主的健康状况和外部环境因素发生变化。了解这些变化如何发生，以及它们背后的机制，对于揭示肺部微生物与健康和疾病之间的关系至关重要。
2024-04-25
Genome Med：人类帕金森疾病和炎性肠病之间的神秘遗传关联
这项研究不仅证实了LRRK2在炎性肠病和帕金森病之间的重要联系，还发现了一系列与炎症和自噬相关的新型基因，为两种疾病病理学研究拓展了新视野，强调了治疗干预在调控全身性炎症中的核心价值。
2024-05-31
Science子刊：发现治疗纤维化疾病的新靶点！抑制MERTK有望逆转肝脏、肾脏和肺部纤维化
韦斯特米德医学研究所的Ziyan Pan博士及其同事们发现了纤维化的新线索，以及这种破坏性疾病是如何在以普遍纤维化瘢痕为特征的器官中通过正反馈循环得以维持的。
2024-09-25