GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
Nature子刊：新型LNP，靶向骨髓造血干细胞递送mRNA
数据表明，在不使用靶向配体修饰的情况下，使用脂质纳米颗粒（LNP）靶向非人灵长类动物的造血干细胞（HSC）和造血干细胞/祖细胞（HSPC）进行体内mRNA的递送是可行的。
2024-12-01
JITC：靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤
这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明，在实验室测试和动物模型中，靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。
2024-09-27
Cell子刊：上海交大薛婧/牛宁宁/王理伟/唐玉杰团队提出胰腺癌治疗新策略，靶向谷氨酰胺依赖性，促进胰腺癌细胞铁死亡
该研究表明，靶向胰腺癌对谷氨酰胺的依赖性，可使其易受 GPX4 依赖性铁死亡的影响，从而为胰腺癌提供了一种有前景的联合治疗策略。
2025-02-03
Cancer Immunol Res：新研究表明靶向PTPRZ1的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤的生物学特性使其特别难以治疗。胶质母细胞瘤能够诱导一种限制免疫系统攻击的微环境，从而逃避标准治疗并迅速复发。
2024-10-23
Nat Commun：靶向抑制施旺细胞中的HDAC8蛋白可高效修复外周神经系统损伤
外周神经系统的再生能力在很大程度上归功于施旺细胞的高度可塑性。施旺细胞提供保护神经细胞轴突的髓鞘。施旺细胞在受伤后立即变得活跃，并转化为修复细胞，释放称为神经营养因子的蛋白。
2025-02-27
Nat Biotechnol：利用Cas13同时靶向多个免疫抑制基因减少多种癌症中的肿瘤生长
这项技术有望成为一种更通用的“现成”治疗方法，也可以通过必要时交换基因靶标来为特定个体量身定制。
2025-01-23
J Clin Immunol：新型药物策略有望靶向作用罕见的人类免疫障碍的遗传根源
本文研究结果表明，通过改变机体的脂质代谢和三羧酸循环、损伤线粒体的活性、过度激活mTOR通路并增加自噬过程，PI4KA相关的障碍就会引起先天性免疫缺陷错误。
2025-01-04