Nature：新研究发现炎症性肠病的主要原因
在这项新的研究中，这些作者进入了“基因沙漠（gene desert）”一个不编码蛋白的DNA区域，其中该区域以前曾被认为与IBD和其他几种自身免疫性疾病有关。
2024-06-13
阿尔茨海默病新药Donanemab的诞生之路：穿越“死亡谷”，闯过“拷问局”
自2001年至今，历经23年的坎坷，礼来终于在Aβ赛道交出了一份满意的答卷。阿尔茨海默病这个新药研发“死亡谷”也在研究人员们前赴后继的尝试中逐渐出现了生机。
2024-07-13
Cancer Res：粘附GPCR ADGRE2维持蛋白平衡并促进急性髓性白血病进展
该研究揭示了ADGRE2在急性髓性白血病中的作用和机制，并为治疗急性髓性白血病提供了一个有希望的治疗策略。
2024-08-28
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Nat Commun：靶向作用β淀粉样蛋白分子或有望帮助开发新型阿尔兹海默病预防性疗法
本文研究结果表明β淀粉样蛋白单体的清除或在阿尔兹海默病早期阶段修复神经元功能方面发挥着至关重要的作用。
2024-09-04
Cell：对11000多名非洲人后裔的研究发现了与青光眼有关的基因变异
作为一种遗传性疾病，青光眼是导致全球不可逆转性失明的主要原因，患病人数高达 4400 万。原发性开角型青光眼（primary open-angle glaucoma, POAG）是青光眼的最常见形式。
2024-01-22
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09