Nature：重磅！科学家识别出了能指示人类多发性硬化症严重程度的首个遗传标志物
来自国际多发性硬化症遗传学协会的科学家们通过对超过2.2万名多发性硬化症患者进行研究发现了首个与快速疾病进展相关的遗传突变，其或许会随着时间的延续让患者丧失运动能力和独立性。
Biomed & Pharmacotherapy：叶甜素或有望作为一种治疗人类阿尔兹海默病的潜在候选药物
来自韩国建国大学等机构的科学家们通过研究在阿尔兹海默病动物模型中分析了叶甜素对机体Aβ聚集和多种病理学特征的影响效应。
辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
信念医药又一款AAV基因治疗药物获批临床
国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新信息显示，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射
Nature：靶向蛋白CypA的药物有望治疗包括猴痘病毒和天花病毒在内的一系列痘病毒
在一项新的研究中，来自英国牛津大学、剑桥大学和皮尔布赖特研究所的研究人员在研究痘病毒如何逃避人体细胞的自然防御功能时，发现了一种新的治疗方法，它可能比目前的治疗方法更持久。在此之前，他们发现痘病毒如何
Science：我国科学家领衔揭示源自中草药的化合物Dau-d4可改善现有糖尿病药物的疗效
肠道菌群可以通过产生与宿主酶的功能相似的酶来调节宿主的生理和病理生理学。然而，通过基于测序的研究很难确定这些微生物-宿主同工酶（microbial-host isozyme），因为在不同物种中具有相似
全球首例治愈：浙大团队发现罕见病新致病基因，创新研发靶向药物
一系列的体外实验和动物实验也证明：在同等给药量时，相比此前已用于临床的 IL-1 通路抑制剂阿那白滞素（anakinra）和卡纳单抗（canakinumab），“利来西普”能产生更好的治疗效果。
Cell重磅：用疫苗增强CAR-T疗法，华人学者开发彻底清除实体肿瘤新方法
该研究找到了一种克服CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗中效果不佳的方法：使用一种疫苗来增强CAR-T的反应，帮助免疫系统产生针对其他肿瘤抗原的新的T细胞。在对小鼠的研究中，这种方法更有可能根除实体瘤。
2023细胞与基因治疗大会 | 论坛二嘉宾日程公布—邀您共议基因疗法与核酸药物前沿进展布局！
主办单位：同济大学附属同济医院、海军军医大学基础医学院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心、生物谷、梅斯医学 大会时间：9月22-23日 大会形式：线下 大会地点：上海富悦大酒店