潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
Sci Adv：特殊酶类的功能失调或会导致肝脏疾病的发生
本文研究结果表明，ACSS1-K635-ACSS1乙酰化的功能失调或许会导致机体异常的脂质代谢、细胞衰老以及NAFLD的发生。
2024-06-19
npj Parkinsons Dis：特殊的肠道蛋白或能保护帕金森疾病患者的大脑细胞
这项研究中，研究人员通过联合研究调查了这一问题，他们发现，相比携带正常GUCY2C的小鼠而言，GUCY2C表达被敲除或GUCY2C被移除的小鼠会表现为更多的脑细胞损伤，而且对毒素更加易感。
2024-08-16
Cell：通过非人灵长类疾病模型解析DMD发病早期骨骼肌病理变化的关键机制
研究结果为DMD发病机制，特别是疾病早期的分子和细胞变化提供了新的见解。揭示了免疫、纤维化以及肌肉干细胞在DMD早期的动态变化，为早期干预和靶向治疗提供了科学依据。
2024-09-25
Eur J Clin Nutr揭示有机食品对慢性疾病的潜在益处
本研究总结了有机食品与多种慢性疾病、健康感知及农药暴露的关系。有机食品的消费与心脏代谢风险因素降低显著相关，尤其是在肥胖、糖尿病和高血压的风险控制方面表现突出。
2024-09-25
Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
Cell：蛋白流动性降低是导致慢性疾病的致病机制，有望开发新的疗法
在实验过程中，研究人员用一种叫做N-乙酰半胱氨酸（N-acetyl cysteine）的抗氧化药物（一种能减少ROS的药物）处理细胞，结果发现这种药物能部分恢复蛋白流动性。
2024-12-20
JAMA Neurol：常用的心脏病药物或能减缓亨廷顿氏症患者的疾病进展
本文研究结果表明，使用β阻滞剂或与preHD组患者机体的迟发性运动发作有关，同时还会降低mmHD组患者疾病的恶化率。
2024-12-26