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欧盟批准赛诺菲替代疗法Xenpozyme!

Xenpozyme是第一个被批准用于治疗ASMD的药物。

2022-06-30

庞贝病第二代替代疗法(ERT)!欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!

Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现(呼吸障碍和活动能力下降)有临床意义的改善。

2022-06-30

赛诺菲替代疗法Xenpozyme获欧盟CHMP推荐批准!

Xenpozyme于今年3月获日本批准,是第一个治疗ASMD的药物。

2022-05-27

推动帕金森病治疗 新研究有助预测细胞替代疗法结果

该研究尝试“解读”了供体细胞移植后产生异质性的原因,并提出了制备高纯度、高效能、移植结果可预测的新型供体细胞的策略,以推动更安全有效的帕金森病细胞治疗。

2022-06-17

苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展

这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖,这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢,降低血浆中有毒的Phe水平,从而降低任何不良事件的风险,从而对PKU患者的生活产生有益的影响。

2022-04-20

新冠疫情之外,mRNA的三大“用武之地”:抗肿瘤疫苗、蛋白替代疗法、细胞疗法

在新冠疫苗的竞赛中,mRNA作为一种安全、有效的技术平台,加速了全球对于mRNA-LNP系统风险/获益的认知。

2022-06-02

苯丙酮尿症信使核糖核酸替代疗法的研究进展

苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸(Phe)代谢异常引起的常染色体隐性遗传病。PKU是由苯丙氨酸羟基酶(PAH)基因突变引起的,PAH基因编码一种肝酶,负责将膳食中的苯丙氨酸分解为酪氨酸(Tyr)。

2022-06-02

赛诺菲第二代替代疗法Nexviazyme长期治疗:持续改善呼吸功能和活动能力!

Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现(呼吸障碍和活动能力下降)有临床意义的改善。

2022-02-13

首个婴儿型庞贝病替代治疗“中国数据”发布,填补本土研究空白

研究结果显示中国IOPD患儿接受ERT治疗后,生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展,疾病进展得到延缓。同时,患儿耐受可,安全性良好。

2022-08-04

武田行使选择权:开发脑渗透颗粒体蛋白替代疗法DNL593!

DNL593是一种脑渗透颗粒体蛋白前体替代疗法,通过静脉给药,跨越血脑屏障,进入大脑。

2021-11-18