FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
意外发现的“兼职”酶！Science：蛋白ALAS1的新作用，意外推动小RNA疗法的新纪元
ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路，为未来的治疗方案提供了无限可能。
乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台，扩展RNA疗法潜力，已成功合成siRNA药物
在这项最新研究中，研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台，作为传统化学合成法的替代方案
张锋最新论文：开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶，为更安全的基因编辑疗法奠定基础
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造，设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。
Nat Nanotechnol | 南开大学团队发现糖尿病足溃疡新疗法：Janus脂质酶修复受损组织与促进愈合
该研究为DFIs和其他急性或慢性伤口感染(如静脉溃疡、烧伤和植入物相关感染)的治疗提供了一条有希望的策略路径。
ACS Nano：南京师范大学黄和/李亚楠团队开发生物酶纳米制剂，提高乳腺癌“饥饿疗法”效果
该研究提出了一种新型靶向治疗策略，通过仿生纳米药物靶向耦联调节因子的互补式代谢网络，克服乳腺癌的代谢可塑性，提高饥饿疗法的治疗效果。
揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
一次基因治疗使猫避孕两年以上，美国科学家开发出绝育手术替代疗法，曾创立公司聚焦卵巢功能延缓衰老
据不完全统计，仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫，这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫（绝育手术）是控制雌猫不必要繁殖广泛使用的策略，也被认
超声肾脏神经去除术或成为高血压患者的替代疗法！
uRDN是一种全新的难治性高血压治疗方法，它利用超声能量作用于肾动脉周围的组织，降低神经活动性，从而降低血压。相较于传统治疗方法和其他手术治疗方式，uRDN具有显著的优势，能够为患者提供更加便捷、安全