Nature Medicine | 重返有声世界:双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外,该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中,未出现严重不良事件或剂量限制毒性,这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
戴俊彪/闫建斌团队通过纳米孔测序,破解模式生物小立碗藓的染色体数目之谜
该研究首次构建了端粒到端粒无间断的小立碗藓参考基因组,证明了小立碗藓的染色体数目为26条,为基于苔藓模型的演化生物学,基因组学及其它基础研究提供了高质量参考基因组。
2024-02-02
Science子刊:新研究揭示BMAL1磷酸化如何影响海马体中的突触可塑性
为什么我们在一天中的某些时候思维更敏锐?在一项新的研究中,美国波士顿儿童医院医学博士Jonathan Lipton及其研究团队阐明了昼夜节律---人体自然的昼夜周期---与称为突触的大脑连接之间的关系
2024-01-16
PNAS:成功开发出强效的蛋白酶体β2位点抑制剂来抑制癌症生长
在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院和布莱根妇女医院的研究人员开发出强效、特异性地抑制蛋白酶体的另一个活性位点---β2---新药物。相关研究结果于2023年12月13日在线发表在PNAS期刊上。
2023-12-25
科研人员发现抑制YTHDF1可缓解脆性X染色体综合症
该研究揭示了m6A“阅读子”YTHDF1的抑制在改善脆性X染色体综合征的调控机制和潜在的干预效果,为相关临床治疗提供了新的潜在靶标。
2023-11-25
核糖体对合成mRNA的错误读取竟可在体内引起意料之外的免疫反应
信使核糖核酸(mRNA)是告诉体内细胞如何制造特定蛋白的遗传物质。在一项新的研究中,来自英国剑桥大学等研究机构的研究人员发现,细胞的解码机器对治疗用 mRNA 的错误读取会在体内引起意外的免疫反应。他
2023-12-31
中国医科大学提出了蛋白酶体抑制剂治疗多发性骨髓瘤耐药的策略
本研究表明,MUC20在PI耐药MM细胞系和患者中的下调可以预测MM患者的PI敏感性和预后。MUC20在体外和体内均通过诱导铜增生来减弱MM细胞的PI耐药。
2024-03-22