《神经病学年检》：祸兮福所倚！科学家发现，多发性硬化症或有阿尔茨海默病保护作用
研究团队发现，APS2阳性的MS患者通常具有非典型的MS特征，7例APS2阳性MS患者中有5例（71%）确诊时的非典型MS特征≥2个，相比之下，93例APS2阴性MS患者中仅有9例（10%）。
2024-09-08
多发性硬化症和视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物，迎来超长期疗效和安全性研究数据
作为导致青壮年中枢神经系统炎症和神经退行性损伤的主要原因之一，脱髓鞘疾病的病理特征非常明显，主要是包裹中枢神经系统轴突的髓鞘或少突胶质细胞受损。
2024-01-10
罕见病RNAi疗法！美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-06-14
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
2022-06-22
罕见病RNAi疗法！vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：全方位改善!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-01-22
Nat Med：病例研究显示一名多发性骨髓瘤患者在接受BCMA CAR-T细胞治疗出现类似于帕金森病的神经系统症状
在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员首次报告与一种称为CAR-T细胞疗法的新形式免疫疗法有关的潜在严重副作用，其中这种CAR-T细胞疗法近期被批准用于治疗多发性骨髓瘤。他们的发现作为病例研究发表在2021年12月的Nature Medicine期刊上。
2021-12-19
罕见病RNAi疗法！vutrisiran 18个月新数据：有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2021-10-29
罕见病RNAi疗法！vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：显著改善神经损害&生活质量!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生。
2021-09-08
罕见病RNAi疗法！vutrisiran在欧盟申请上市：3月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2021-09-16