mBio：科学家有望帮助开发治疗罕见人类真菌性肺炎的新型疗法
来自杜兰大学医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种潜在的新模型，其或能帮助研究在实验室中难以培养的引起肺炎的真菌（普氏肺囊虫，Pneumocystis jirovecii）。
2024-01-04
Nat Struct Mol Biol | 西湖大学申恩志/宋春青/吴建平等合作揭示哺乳动物piRNA复合体的基因沉默新机制
研究发现，与无脊椎动物的EfPiwi相比，MILI和HILI piwi表现出增强的靶标结合、更宽的靶标容量和强大的靶标切割。
2024-04-28
广东省第二总医院揭示Sonic hedgehog基因可能是周围神经病变的潜在治疗靶点
研究者发现PTX诱导TRIM25表达，导致SP1降解，最终诱导DRG神经元和雪旺细胞衰老。SP1作为E3泛素连接酶TRIM25的底物，使SP1在赖氨酸694位点泛素化。
2024-04-11
类器官之父发表Cancer Cell论文：揭示大肠杆菌的基因毒性作用
该研究开发了2种计算方法——1）依靠colibactin DNA目标基序、2）随机森林模型，以提高对单个colibactin诱导突变的检测。
2024-03-15
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10