2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
BMJ：更年期激素疗法的选择不可随意！超90万女性研究揭示，不同绝经激素疗法对心血管健康的影响有所不同
这项研究重新评估了绝经激素疗法的心血管健康影响，结果表明，对于处于绝经过渡期的女性，不同激素治疗方式在心血管风险方面存在显著差异。
肿瘤3个月后完全消失，超80%患者持久一年无癌，创新疗法递交上市申请
2024年8月14日，UroGen Pharma宣布，已完成其在研疗法UGN-102的新药申请（NDA），用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。
超6亿美元合作！罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法，用于治疗自身免疫病
GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒（HNP），用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白，从而开发体内基因疗法。
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司，获超2亿美元融资，开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试，他们发现，PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成，而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
血氧饱和度活体动态成像技术方面获进展
肿瘤细胞的代谢活动依赖于在周围血管中汲取的氧气和养分，以维持其异常的增殖、侵袭和转移行为。大量研究表明，不同肿瘤之间存在显著的代谢微环境异质性，且其内在和外在的决定性影响因素尚未阐明，而这种代谢微环境
EMBO Mol Med：发现膳食Ω3多不饱和脂肪酸补充剂缓解非酒精性脂肪性肝炎机制，有望开发治疗这种疾病的新疗法
在一项新的研究中，来自美国俄勒冈州立大学等研究机构的研究人员揭示了为什么某些多不饱和脂肪酸能有效对抗一种危险的肝脏疾病，从而为这种目前还没有获得美国食品药品管理局（FDA）批准的药物治疗的疾病的药物研
再鼎医药超1.7亿美元引进的创新疗法拟纳入突破性治疗品种！
8月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药递交的repotrectinib胶囊拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症是：治疗既往接受过TRK TKI治疗失败的NTRK融合阳性的晚
再鼎超1.7亿美元引进的创新疗法拟纳入突破性治疗品种
今日（8月22日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药递交的repotrectinib胶囊拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症是：治疗既往接受过TRK TKI治疗失败的NTRK融合
Flagship押注的tRNA疗法公司，获超1亿美元融资，为遗传病带来全新治疗方式
值得一提的是，2023年5月31日，德国汉堡大学、Arcturus Therapeutics、美国埃默里大学的研究人员合作，在 Nature 期刊发表了题为：Engineered tRNAs supp