NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
首个轻链(AL)淀粉样变性治疗药物！强生Darzalex Faspro长期数据：持续显著改善血液学完全缓解!
Darzalex(达雷妥尤单抗，兆珂®)已在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！
Nature：揭秘神经变性疾病发生过程中tau蛋白产生的分子机制 或有望帮助开发相应的新型疗法
2021年5月22日 讯 /生物谷BIOON/ --人类基因组能表达数千种天然翻译转录物（NAT，natural antisense transcripts），从而调节其重叠基因的表观遗传状态、转录、RNA稳定性或翻译。日前，一篇刊登在国际杂志Nature上题为“MIR-NATs repress MAPT translation and aid proteo
小鼠视网膜中存在警报专线研究中获进展
Current Biology在线发表题为《瞬时撤光型α视网膜神经节细胞介导逼近视觉刺激触发的本能防御反应》的研究论文，该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心研究员张翼凤课题组攻关完成。该研究通过筛选瞬时撤光型α视网膜神经节细胞的分子标志物并构建可标记及操控该细胞的转基因小鼠，发现此
Cell Rep：一种参与神经变性疾病的特殊蛋白或能阻断诱发细胞死亡的特殊信号
2021年5月11日 讯 /生物谷BIOON/ --RIG-I样受体（RLRs）会通过识别双链RNA（dsRNA）参与到对自身和非自身的识别过程中去，目前有研究表明，免疫刺激性dsRNAs是普遍表达的，但其却会被细胞RNA结合蛋白（RBPs）所破坏或隔绝起来，TDP-43就是一种与多种神经性障碍相关的RBP，其对于细胞的活力至关重要。近日，一篇发表在国际杂志
Cell子刊揭示：骨骼肌可通过特定方式延缓大脑和视网膜衰老
越来越多的证据表明，在一个组织或一组细胞中感受压力可以诱导细胞非自主(系统)适应。这种组织间应激信号可能有助于不同组织对局部和系统应激的协调适应，从而使有机体能够更好地承受和响应动态平衡紊乱。骨骼肌目前被认为是系统调节衰老的重要组织。研究表明，骨骼肌可影响大脑和视网膜的神经退化和衰老，这些效应可能受肌肉因子的调控。然而，这种肌肉到大脑的信号传递机制尚不明确。
Neuron ：科学家揭秘轴突变性的新机制
轴突变性 (axon degeneration) 是许多神经退化型疾病的早期症状。停止或减缓这一过程被认为是一个有效的途径以治疗神经退化型疾病， 比如阿兹海默症，帕金森综合症。经过科学家一个世纪的努力，调控神经退化的生物机制逐渐变清晰。
PNAS：服用超长链多不饱和脂肪酸可改善视觉和视网膜功能
油酸等单不饱和脂肪酸（MUFA）和亚油酸、亚麻酸等多不饱和脂肪酸（PUFA）是对人体健康极为重要的必需脂肪酸，其可以保持细胞膜的相对流动性、降低血液中的胆固醇和甘油三酯，同时也是大脑和神经的重要营养成分。有研究发现，在脊椎动物中还存在一种长于26个碳原子的超长链多不饱和脂肪酸（VLC-PUFA），其同时具有MUFA和PUF