《科学》重磅：“无药可救”的致命罕见脑病，终于迎来治疗方法！
通过骨髓移植替换具有缺陷的小胶质细胞，可有效阻止ALSP疾病进展。在小鼠模型和人类ALSP患者中，这种策略成功阻止了疾病进一步恶化，为目前“无药可治”的致命神经系统疾病带来新希望。
2025-07-14
JCI：新研究指出用于治疗2型糖尿病的SGLT2抑制剂有望治疗脑积水
据Magill介绍，他们的研究成果最终可能为治疗正常压力脑积水以及创伤后脑积水（即创伤性脑损伤后脑脊液积聚）提供新的治疗策略。
2025-07-01
在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
线粒体才是治疗糖尿病的关键？Science论文揭开2型糖尿病的根本原因
研究团队表示，β 细胞丢失是患 2 型糖尿病的最直接途径，而这项新研究可能揭示了这背后的根本原因，从而为干预和治疗糖尿病等代谢疾病带来了全新的思路。
2025-02-19
Nature Biotechnology：陈玲玲团队开发circRNA适配体，治疗阿尔茨海默病
该研究提出了腺相关病毒（AAV）递送 ds-cRNA 作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略，通过靶向过度激活的 PKR，抑制神经炎症和疾病进展进展。
2025-04-02
Nat Biotechnol：靶向RNA结合蛋白NPM1有望治疗急性髓性白血病
研究证实细胞表面上的一种 RNA 结合蛋白 NPM1 可以成为治疗急性髓性白血病（AML）和实体瘤的有效、选择性靶点。
2025-04-28
艾滋病治疗重大进展！Science：实验性单次注射疗法展现惊人潜力，能够在长达30周内显著压制非人灵长类动物体内的SHIV水平
研究人员通过数学模型预测，单次TIP注射可能将病毒水平永久降至世界卫生组织规定的HIV传播阈值以下，意味着单次TIP注射可能阻止HIV感染者向他人传播病毒。
2024-08-19
