Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
Nature Medicine；基因“快递”与“迷你”补丁——一场对抗杜氏肌营养不良症的里程碑式探索
这束在1b期试验中被点亮的星光，虽然未能在3期试验中照亮整个夜空，但它已然为我们指明了前路的方向，留下了探索星辰大海的珍贵航图。而这，正是科学最伟大的力量所在。
2025-07-03
解密自闭症奥秘！Science：首次将自闭症遗传风险与大脑中观察到的细胞和基因活性相关联在一起
本项研究为理解自闭症谱系障碍患者大脑中发生的分子变化，例如它们发生在哪些细胞类型中，以及它们与大脑回路的关系，提供了一个强大而精细的框架。
2024-06-03
HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
《自然》子刊：“童年阴影”将抑郁风险刻进基因！哈佛团队发现，DNA甲基化是连接童年逆境与抑郁症的桥梁
基于人体血液的表观基因组DNA甲基化数据、童年经历和抑郁状态等数据，找到了70个胞嘧啶-鸟嘌呤二核苷酸（CpGs）位点，并发现它们可以解释逆境与抑郁症状之间10-73%的相关性。
2024-12-09
Theranostics：UBE2K通过靶向HNRNPU调控亲本基因UBE2K加重抑郁症
本研究提供了circ-UBE2K通过调节小胶质细胞功能减轻抑郁样行为的新证据，提示circ-UBE2K可能作为治疗重度抑郁症的潜在治疗靶点。
2024-09-24
BMJ：超350万婴儿数据显示，母亲妊娠期和婴儿早期使用抗生素，不会增加自闭症、智力和语言障碍风险！
在妊娠队列的兄弟姐妹对照分析中，抗生素暴露与4种神经发育障碍结局风险增加均没有显著关联，婴儿队列的结果除癫痫外也是同样的，抗生素暴露与癫痫风险增加13%有关。
2024-06-14
Mol Psychiatr | 南方科技大学侯圣陶团队揭示节律光有效治疗自闭症动物模型新机制
这项研究确定了腺苷作为一种新型神经化学介质，通过减少40 Hz光刺激治疗期间的兴奋性神经传递来缓解社交趋新缺陷。40 Hz光刺激技术有望进一步发展为一种非侵入性的自闭症的治疗方法。
2024-05-17
Cell：新研究发现自闭症和多动症等儿童神经发育障碍与幼年时肠道菌群紊乱有关
在一项新的研究中，来自美国佛罗里达大学和瑞典林雪平大学等研究机构的研究人员发现生命最初几年的肠道菌群紊乱与日后的自闭症和多动症（ADHD）等诊断有关。相关研究结果发表在2024年4月11日的Cell期
2024-04-24