玛伐凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病迄今最长疗效和安全性数据公布
玛伐凯泰是首个且目前唯一获批用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂，已惠及全球数千名患者，其靶向此类疾病的核心病理生理机制，正在重新定义这一患者群体的治疗前景。
2024-09-06
CRM：广东省人民医院团队首次证实，免疫联合化疗新辅助治疗对局部晚期EGFR突变肺癌安全有效
钟文昭教授团队发起的名为NEOTIDE/CTONG2104的II期临床试验，旨在评估PD-1抑制剂信迪利单抗和化疗的新辅助治疗方案在局部晚期EGFR突变NSCLC患者中的临床疗效和安全性。
2024-07-04
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
BMJ：无痛分娩有利产妇安全！超56万产妇数据证实，硬膜外镇痛与严重孕产妇并发症风险显著降低35%有关
SMM的定义是根据美国疾病控制与预防中心（CDC）列出的21种疾病[5]，从分娩当日到产后42天内发生≥1种的复合结局，21种疾病包括急性心梗、动脉瘤、急性肾衰竭等。
2024-06-02
Sci Transl Med：Harmine和Exendin-4的联合使用能够安全地增加糖尿病患者体内β细胞的数量
本研究证实了DYRK1A抑制剂-GLP1RA联合疗法在糖尿病治疗中的巨大潜力，该联合疗法可有效提高体内人胰岛β细胞水平，促进人胰岛β细胞增殖、功能和存活，安全性良好，具有广阔的应用前景。
2024-08-19
《JAMA·神经学》：迄今最大规模临床试验证实，分期双侧FUS-STN治疗帕金森病安全有效！
研究提供了分期双侧FUS-STN治疗帕金森病有效性和安全性的初步证据。虽然无法避免不良事件的发生，但是不良事件大多为轻度且持续时间较短。
2024-05-19
复旦大学李小英团队证实最强减肥药替尔泊肽在中国人中同样安全有效
这项3期临床试验表明，在中国肥胖或超重的成年人中，每周一次10 mg或15 mg 的替尔泊肽治疗可带来有统计学意义和有临床意义的体重减轻，并且具有可接受的安全性。
2024-06-03
EMBO Mol Med：开发出新方法来评估短期培养的 CAR-T 细胞的安全性
研究发现强调，在临床应用短期培养的 CAR-T 细胞后，需要特别关注 CRS 的诱发情况，同时在临床应用前也要有直接的测试系统对这些细胞进行风险评估。
2024-03-30