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NEJM:科学家有望开发出一种治疗人类罕见遗传性肝脏疾病的新型疗法

来自圣路易斯大学医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种能治疗罕见遗传性肝脏疾病的首个有效药物,这种疾病此前仅能通过肝脏移植来进行治疗。

2022-07-21

神经退行性疾病线粒体靶向药物的设计、作用机制及应用

神经退行性疾病是一组以神经元尤其是中枢神经系统的进行性变性为特征的异质性疾病,包括阿尔茨海默病(AD)和帕金森病(PD)。

2022-07-06

Cell子刊:治疗勃起功能障碍的药物有望用于治疗食道癌

在一项新的研究中,来自英国诺丁汉大学和南安普顿大学等研究机构的研究人员发现一组常用于治疗勃起功能障碍的药物可能能够增强食道癌化疗的效果。

2022-07-05

香港浸会大学在成骨治疗新策略领域引领大学-企业协同创新:从分子靶点研究到适配子药物发现至FDA孤儿药认定

成骨不全症,又名玻璃娃娃或瓷娃娃,是一种罕见的遗传学骨病,目前缺乏有效的治疗药物。

2022-07-29

靶向蛋白磷酸酶治疗炎症相关疾病:从信号转导到治疗

蛋白质磷酸化的概念是在1955年提出的,起源于在体外将磷酸化酶b转化为磷酸化酶a对三磷酸腺苷和“转换酶”(后来称为磷酸化酶激酶)的双重要求的确定。

2022-06-30

ERJ:科学家识别出有望治疗人类慢性阻塞性肺病的新型药物靶点

来自悉尼科技大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种新型药物靶点,其或有望帮助开发针对COPD的新型疗法和预防性措施,COPD是一种炎性肺部疾病,其常常会引起气道阻塞并使得患者呼吸困难。

2022-07-13

mRNA药物综述!基于信使核糖核酸的治疗

信使RNA(Messenger RNA,mRNA)是一种单链核糖核酸,由一条DNA转录而成,携带蛋白质合成的编码信息,进一步转录并加工成功能蛋白质。

2022-06-28

药学学报:GPS是一种潜在的治疗糖尿病的药物,恢复胰岛素信号通路

2型糖尿病(T2 DM)是以脂糖代谢紊乱为特征的疾病,临床表现主要为胰岛素抵抗和相对胰岛素缺乏。

2022-07-12

开拓自免疾病精准治疗蓝海,天石同达完成1.4亿元天使轮融资

近日,北京天石同达医药科技有限公司(Precision Autoimmune Therapeutics Inc.,以下简称“天石同达”)宣布完成1.4亿元天使轮融资。

2022-07-06

新英格兰杂志公布首个体内 CRISPR 基因编辑治疗人类遗传疾病试验结果

这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果,大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围,直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑,为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径

2022-07-04