mRNA药物综述！基于信使核糖核酸的治疗

信使RNA(Messenger RNA，mRNA)是一种单链核糖核酸，由一条DNA转录而成，携带蛋白质合成的编码信息，进一步转录并加工成功能蛋白质。体外转录(IVT)基因在小鼠骨骼肌细胞中成功转录并表达，为基因治疗的可行性奠定了基础。

当通过直接注射到小鼠体内表达治疗性蛋白，成功地将mRNA转移到小鼠体内，并以剂量依赖的方式产生免疫反应时，就提出了基于mRNA的治疗方法。理论上，基于信使核糖核酸的方法可以通过在体外或体内转基因细胞中加工的蛋白质合成机器产生任何蛋白质/肽。

原文链接: https://doi.org/10.1038/s41392-022-01007-w

近日，来自四川大学的研究者们在Signal Transduction and Targeted Therapy杂志上发表了题为“mRNA-based therapeutics: powerful and versatile tools to combat diseases”的综述性文章，研究者全面介绍了基于信使核糖核酸的治疗方法，包括它们的原理、制造、应用、效果和不足。

信使核糖核酸(Messenger RNA，mRNA)的治疗应用为抗击多种不治之症带来了巨大的希望。最近生物技术和分子医学的快速发展，通过引入信使核糖核酸作为疫苗或治疗剂，使人体内几乎任何功能蛋白质/肽的产生成为可能。这代表着一个正在崛起的精准医学领域，在预防和治疗许多难治性或遗传性疾病方面前景广阔。

此外，体外转录的mRNA实现了程序化生产，比传统的方法更有效、更快的设计和生产，以及更灵活和更具成本效益的方法。基于这些非凡的优势，信使核糖核酸疫苗具有对大规模爆发的传染病做出最迅速反应的特点，例如目前毁灭性的新冠肺炎大流行。提高基因的稳定性、免疫原性、翻译效率和递送系统以实现高效、安全的递送一直是科学家们的愿望。

令人兴奋的是，随着分子生物学、RNA技术、疫苗学和纳米技术的快速、令人惊叹的成就，这些科学梦想已经逐渐实现。本文综述了基于信使核糖核酸的治疗方法，包括其原理、制备、应用、效果和不足。研究者还强调了信使核糖核酸优化和传递系统在成功的信使核糖核酸疗法中的重要性，并讨论了将这些工具开发成强大和多功能的工具以对抗许多遗传、传染病、癌症和其他难治性疾病的关键挑战和机遇。

基于信使核糖核酸的治疗策略和潜在应用

原文链接: https://doi.org/10.1038/s41392-022-01007-w

近几十年来，尤其是最近几年，我们见证了基于信使核糖核酸的疗法的巨大科学进步。目前，包括基于信使核糖核酸的药物在内的临床工作主要针对传染病疫苗、癌症免疫疗法、治疗性蛋白质替代疗法和遗传病治疗。在基于信使核糖核酸的治疗中，机遇和挑战并存，有大量的问题需要澄清。（生物谷 Bioon.com）

参考文献

Shugang Qin et al. mRNA-based therapeutics: powerful and versatile tools to combat diseases. Signal Transduct Target Ther. 2022 May 21;7(1):166. doi: 10.1038/s41392-022-01007-w.