庞贝病(PD)基因疗法！安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法，直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。
Sci Immunol：科学家揭示人类炎性肠病发病的分子机理
来自慕尼黑工业大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种新型机制，其或能诱发XLP2中肠道菌群与肠道粘液层中细胞之间的问题性相互作用，XLP2是一种与炎性肠病相关的疾病，研究人员认为，相关研究结果或能应用到其它肠道疾病中并有望帮助开发新型治疗性药物。
治疗阿尔茨海默精神病(ADP)相关幻觉和妄想！选择性血清素反向激动剂Nuplazid在美国重新申请新适应症!
Nuplazid已被批准治疗与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想，其独特药理学开创了一种新的药物类别：选择性5羟色胺反向激动剂(SSIA)。
JCC：特定的饮食模式或会增加机体患炎性肠病的风险
来自格罗宁根大学等机构的科学家们通过研究发现，饮食模式或与机体炎性肠病风险降低有关，即西方饮食模式或与个体患克罗恩病风险增加有关，而食肉饮食模式或与个体患溃疡性结肠炎风险增加有关。
Nat Commun：新研究表明GRP78 CAR-T细胞有望高效安全地治疗急性髓细胞性白血病
在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院的研究人员开发出首个靶向GRP78的嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T，下称GRP78 CAR-T）。他们的GRP78 CAR-T细胞在实验室中成功靶向并摧毁了急性髓细胞性白血病（AML）细胞。
Nature Communications: 肌纤维靶向坏死性凋亡改善炎症性肌病
多发性肌炎的肌细胞死亡是由CD8+细胞毒性T淋巴细胞诱导的。作者假设损伤的肌纤维释放促炎分子，从而进一步加速CD8+细胞毒性T淋巴细胞诱导的肌肉损伤，抑制肌纤维的细胞死亡可能成为抑制多发性肌炎肌肉损伤和炎症的一种新的治疗策略。
Science：揭示遗传性阿尔茨海默病和散发性阿尔茨海默病中的Aβ42纤维结构存在差异
在一项新的研究在中，来自美国印第安纳大学医学院和英国剑桥大学医学研究委员会分子生物学实验室的研究人员在研究遗传性阿尔茨海默病患者和散发性阿尔茨海默病患者的病理变化方面取得新的进展。这一发现可能会带来预防和治疗阿尔茨海默病的新方法。
Cell Rep：一种特殊蛋白或是急性髓性白血病细胞赖以生存的关键！
来自冷泉港实验室等机构的科学家们通过研究发现，AML细胞或会依赖于一种此前鲜为人知名为SCP4的蛋白质来生存，相关研究结果或有望帮助开发治疗AML的新型靶向性疗法。