Molecular Therapy Nucleic Acids：靶向ERBB4-IR可能成为治疗高血压心血管疾病的新方法
高血压性心脏病是心血管疾病发病率和死亡率的主要原因。左心室(LV)损伤、肥厚和纤维化是高血压心脏重构的特征，最终导致慢性心力衰竭。
2023-07-25
最长18个月无需光照，首次报道基因疗法治疗罕见黄疸综合征
克里格勒-纳贾尔综合征又称为先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、先天性非梗阻性非溶血性黄疸，是一种少见的、发生于新生儿和婴幼儿的遗传性高胆红素血症。
2023-08-22
Nature：一种新方法或有望帮助开发治疗人类罕见疾病的RNA疗法
来自韩国科学技术院等机构的科学家们通过研究利用反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)有望治疗一种名为共济失调毛细血管扩张等罕见人类疾病。
2023-08-14
辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
2023-08-08
全球首例治愈：浙大团队发现罕见病新致病基因，创新研发靶向药物
一系列的体外实验和动物实验也证明：在同等给药量时，相比此前已用于临床的 IL-1 通路抑制剂阿那白滞素（anakinra）和卡纳单抗（canakinumab），“利来西普”能产生更好的治疗效果。
2023-07-27
Cell子刊：北京大学付毅/张岩/孔炜团队发现高血压治疗新靶点
FAM3D通过FPR1和FPR2介导的氧化应激导致eNOS解偶联，从而加剧高血压的发展。因此，FAM3D可作为高血压的潜在治疗靶点。
2023-06-16
Nature Medicine：吴一龙/周清/李扬秋团队首次报道肺癌罕见基因变异的创新性临床研究成果
总的来说，该研究是首个在同一时间段内入组、但又是非直接比较的、能够全面显示一个药物在同一个靶点上的有效性和安全性的研究，也和不接受精准靶点治疗的人群有了间接的比。
2023-07-26
《自然》：首次揭示阳光诱发罕见白血病的机制！
在这个阳光普照、紫外线系数暴涨的季节，没有任何物理防护或者化学防护，咱是真不敢出门。且不说，会由于衣物长短不一导致胳膊腿儿晒得层层叠叠的黑，更不能辜负了那些昂贵的补水抗衰护肤品啊。
2023-06-17
最新研究显示，午睡时间过长或增加肥胖及高血压风险
午睡，是一种普遍的生活习惯，中午睡觉可以帮助缓解疲惫、弥补睡眠不足、提高下午的工作效率。但是，也有不少研究揭示了长时间午睡的坏处。例如，长时间午睡和大脑衰老之间，存在着双向关系。
2023-05-03